Opinie

Maak nieuwe regels voor toelating dure geneesmiddelen

Gezondheidszorg Het Europees Geneesmiddelenagentschap moet meer mogelijkheden krijgen om machtsmisbruik van farmaceuten bij extreem dure geneesmiddelen tegen te houden, schrijft .
Apotheek in het Ikazia Ziekenhuis.
Apotheek in het Ikazia Ziekenhuis. Foto Lex van Lieshout/ANP

In de loopgravenoorlog over de prijs van peperdure geneesmiddelen staan toezichthouders, regeringen en zorgverzekeraars lijnrecht tegenover Leadiant Biosciences. Dit farmaceutische bedrijf heeft een medicijn voor een zeldzame ziekte, een weesgeneesmiddel, onbetaalbaar gemaakt. Nu kost het ze eindelijk zelf geld, want de Autoriteit Consument & Markt (ACM) heeft de farmaceut deze zomer een boete opgelegd van 19,5 miljoen euro.

In 2018 berichtte NRC dat Leadiant de prijs van een oude werkzame stof, chenodeoxycholzuur (CDCA), had vervijfhonderdvoudigd. In plaats van 28 cent kostte het werkzame bestanddeel van dit zogeheten weesgeneesmiddel opeens 140 euro per pil. CDCA wordt toegepast bij de behandeling van de zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte CTX (cerebrotendineuze xanthomatose). Patiënten die deze ziekte hebben, zijn hun leven lang van afhankelijk van dit medicijn. Andere middelen tegen CTX zijn er niet.

De ACM heeft de boete opgelegd omdat Leadiant misbruik heeft gemaakt van zijn economische machtspositie. De kwalificaties waarmee de ACM haar besluit onderbouwt laten niets aan de verbeelding over. Variërend van een excessieve prijs, misbruik en verwijtbare facturering tot geen therapeutische meerwaarde en moleculair eenzelfde geneesmiddel als een eerder middel. Alles bij elkaar een ernstige overtreding. Zelfs als de prijs tot minder dan een derde daalt, wordt nog steeds een aanzienlijke winst behaald, aldus de ACM.

Leadiant is in beroep gegaan, maar de ACM geeft een majeur signaal af aan de farmaceutische industrie en trekt een streep in het zand. Een deel van de kwalificaties laat zien dat sprake is van een structurele tendens, doordat het al eerder fout is gegaan bij andere farmaceuten.

Lees ook: Hoe een farmaceut de prijs van een oude pil vervijfhonderdvoudigde

Dat Leadiant voor CDCA de status van weesgeneesmiddel heeft gekregen, is opmerkelijk: het werd reeds door Sigma-Tau Pharmaceuticals geproduceerd als geneesmiddel tegen galstenen en Leadiant is de nieuwe naam van datzelfde Sigma-Tau. Door een sluwe planning is de farmaceut erin geslaagd minimaal 10 jaar monopolist te worden voor de behandeling van CTX met CDCA, zonder enige innovatie. Wat telt is de optimalisering van lucratieve financiële constructies en de exploitatie van internationale regelingen voor weesgeneesmiddelen waarmee zeldzame aandoeningen worden behandeld.

Gaming the system

De status weesgeneesmiddel is bij uitstek bedoeld om nieuwe innovaties, ‘R&D’, van bedrijven te beschermen en daarmee te stimuleren. Leadiant daarentegen doet weinig anders dan gaming the system: het is feitelijk een vorm van medicijnkaping als bestuurlijke truc.

Dat had het Europees Geneesmiddelenagentschap EMA moeten benoemen. Maar dat is expliciet niet zijn taak. De EMA geeft uitsluitend een oordeel over de veiligheid en de effectiviteit van een geneesmiddel. Mijn oproep is dan ook een taak toe te voegen aan het werk van de EMA: namelijk de beoordeling of een weesgeneesmiddel daadwerkelijk innovatief is. Doordat dit nu niet het geval is, wordt het systeem van weesgeneesmiddelen uitgehold en vermindert het draagvlak. Het gevaar daarvan is dat in de toekomst echte innovaties niet meer beschikbaar komen. Daarmee wordt de bijl gelegd aan de wortel van een succesvol systeem om bijzondere innovaties voor zeer kleine groepen patiënten financieel aantrekkelijk te houden.

Gelukkig zijn er ook positieve ontwikkelingen. Want door de excessieve prijsvorming van Leadiant is het Amsterdam UMC enige tijd terug begonnen het dure geneesmiddel tegen CTX zelf te maken. Deze zogeheten magistrale, individuele bereiding van het middel door de apotheek van het ziekenhuis is toegestaan, al wilde Leadiant het Amsterdam UMC oorspronkelijk dwingen te stoppen. Daarnaast onderzoekt het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport de mogelijkheden voor een dwanglicentie om het middel te produceren. Doordat de Amerikaanse ambassade dit aangrijpt om te beweren dat hiermee de intellectuele eigendomsrechten op het spel staan en de kwaliteit van de zorg in het geding is, staat de ACM helaas verder op achterstand.

Boete is ingecalculeerd

Gezien de enorme winsten die de farmaceut elk jaar opstrijkt is de straf die de ACM aan Leadiant heeft opgelegd, enigszins lachwekkend. Anders gezegd: in de excessieve prijs van het weesgeneesmiddel is een boete allang ingecalculeerd. Niet alleen de ACM maar ook de EMA zou zich daarom in dit geschil moeten mengen. Draai de achterstand om. Geef de EMA de mogelijkheid om géén weesgeneesmiddelenstatus toe te kennen. Zo’n besluit kan alleen op Europees niveau worden genomen. Dan is het effect het grootst.

Daarbij hoeft het niet te blijven. Want de ACM en overige concurrentiewaakhonden moeten ook andere straffen kunnen opleggen, bijvoorbeeld terugname of verkorting van de marktexclusiviteit. Een andere optie is een volgende aanvraag niet in behandeling te nemen, zodra misbruik eenmaal is vastgesteld. Kortom: spreek de farmaceutische sector aan op het gedrag van gamers als Leadiant en ontwikkel op basis daarvan nieuwe regels. Dan kan meteen worden achterhaald of het onderzoek naar de financiële onderbouwing van de gemaakte kosten naar behoren, efficiënt en betrouwbaar is uitgevoerd. Dat is in het belang van alle individuele patiënten die weesgeneesmiddelen nodig hebben om te overleven. En daarmee van de hele volksgezondheid. Het toekennen van een extra arsenaal is niet de verantwoordelijkheid van de ACM of de EMA. Dat is de verantwoordelijkheid van de politiek, niet alleen in Nederland maar juist in Europa.