Kinderen met levensbedreigende spierziekte SMA krijgen medicijn vergoed

Ziekte Zolgensma is een eenmalige gentherapie die de oorzaak van SMA aanpakt. Demissionair staatssecretaris Blokhuis heeft samen met Ierland en België een prijsakkoord bereikt met fabrikant Novartis.
Vanaf 1 november wordt het medicijn Zolgensma vergoed voor kinderen met de zeldzame spierziekte SMA type 1.
Vanaf 1 november wordt het medicijn Zolgensma vergoed voor kinderen met de zeldzame spierziekte SMA type 1. Sebastian Gollnow/dpa

Voor jonge kinderen met de zeldzame en levensbedreigende spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) wordt vanaf 1 november het geneesmiddel Zolgensma vergoed. Demissionair staatssecretaris Paul Blokhuis (Volksgezondheid, ChristenUnie) heeft samen met Ierland en België een prijsakkoord bereikt met fabrikant Novartis. Het medicijn staat bekend als het duurste ter wereld.

Vanwege een erfelijke afwijking missen kinderen met SMA type 1 het zogeheten SMN1-gen. Hun spieren sterven af door een tekort aan een eiwit dat nodig is om de zenuwen in het ruggenmerg te laten werken. Hierdoor kunnen deze patiënten zich steeds minder goed bewegen. Zolgensma is een eenmalige gentherapie die de oorzaak van de ziekte aanpakt. Het medicijn is bedoeld voor kinderen met SMA type 1 of kinderen die de ziekte waarschijnlijk zullen krijgen. Jaarlijks komen tussen de tien en twintig patiënten in aanmerking voor de behandeling.

Details over de prijsafspraken tussen de landen en de fabrikant zijn niet bekendgemaakt. Bekend is wel dat een patiënt gemiddeld bijna 2 miljoen euro kwijt is aan een behandeling met Zolgensma. Zorginstituut Nederland adviseerde Blokhuis afgelopen mei om het medicijn alleen te vergoeden als de prijs ongeveer de helft omlaag zou gaan.

Jaarlijks worden in Nederland tussen de vijftien en twintig kinderen geboren met SMA. Al binnen enkele maanden zijn symptomen zichtbaar. Zo rollen baby’s bijvoorbeeld niet om, kunnen ze niet zelfstandig zitten of hun hoofd optillen. De helft van de patiënten met deze spierziekte overlijdt tussen de zes en acht maanden na geboorte. SMA type 1 is de dodelijkste vorm van SMA. Op dit moment worden kinderen met SMA behandeld met het medicijn Spinraza.

Lees ook: 1,9 miljoen euro opgehaald voor SMA-medicijn Jayme (1)