Advies: middel tegen taaislijmziekte te duur voor basispakket

Het Zorginstituut De Amerikaanse farmaceut Vertex rekent veel te hoge prijzen voor geneesmiddelen, vindt het Zorginstituut. Minstens driekwart van de prijs moet eraf. De minister moet ingrijpen.

Taaislijmziektmedicijn Orkambi, bereid door een apotheker. Foto Guus Schonewille

Met de werking van het medicijn Kaftrio is niks mis. Het Zorginstituut vindt het middel zelfs een „sprong voorwaarts” voor patiënten met ‘cystic fibrosis’, beter bekend als taaislijmziekte. Het probleem is de prijs. Minstens driekwart moet er van af.

Het Zorginstituut adviseerde minister Tamara van Ark (Medische Zorg, VVD) dinsdag het middel anders niet toe te laten tot het basispakket. Kaftrio kost 194.000 euro per patiënt per jaar. Jaarlijks gaat het opgeteld om maximaal 156 miljoen euro. Dat bedrag is „maatschappelijk niet uit te leggen”, schrijft het Zorginstituut, dat het ministerie adviseert over het basispakket.

Taaislijmziekte is een dodelijke aandoening, waarbij de longen en andere organen steeds verder achteruitgaan. Het Amerikaanse Vertex maakte al meer medicijnen tegen taaislijmziekte, waaronder

Orkambi. Dat middel werd beroemd omdat toenmalig minister Edith Schippers (Volksgezondheid, VVD) het weigerde vanwege de prijs, tot frustratie van patiënten. De farmaceut vroeg er 170.000 euro per persoon per jaar voor. Na een moeizame onderhandeling liet de minister het op haar laatste werkdag in 2017 toch toe tot het basispakket.

Bij elk nieuw middel vraagt Vertex weer de hoofdprijs, constateert het Zorginstituut. Farmaceuten verdedigen torenhoge prijzen meestal met het argument dat dure (maar geheime) onderzoeks- en ontwikkelkosten moeten worden terugverdiend. Maar dit is een variant op een ander middel van Vertex: Symkevi. Zo duur kunnen de ontwikkelkosten dus helemaal niet zijn, aldus het Zorginstituut.

Het Zorginstituut adviseert minister Tamara van Ark (Medische Zorg, VVD) niet alleen om stevig te onderhandelen over Kaftrio. Ze moet ook opnieuw om tafel over de prijs van de taaislijmziektemedicijnen van Vertex die al op de markt zijn. Immers: Vertex – omzet van 5,2 miljard euro en 46 miljard euro waard op de beurs – zal ook die investeringen inmiddels wel hebben terugverdiend, denkt het Zorginstituut.

Om sterker te staan, kan Van Ark de onderhandelingen het beste samen met andere Europese landen doen, schrijft het Zorginstituut in zijn advies.

Wachten pijnlijk voor patiënten

Jacquelien Noordhoek van de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting ziet het advies met lede ogen aan. Het middel Kaftrio werkt niet zomaar een klein beetje, zegt de directeur, maar is „indrukwekkend effectief”. „We weten door ervaringen van patiënten in studies dat Kaftrio het verschil kan betekenen tussen thuis zitten met een uitkering, of fit genoeg zijn voor een deeltijdbaan. Tussen wel of geen mantelzorg krijgen.”

De stichting denkt dat het middel iets kan betekenen voor zo’n duizend Nederlandse patiënten. Bij sommigen zal het een aanzienlijk verschil maken. „Met dit medicijn kan een longfunctie van 60 procent – moeilijk de trap op lopen – binnen een maand met 20 procent verbeteren”, zegt Noordhoek.

De stichting baalt van de vertraging die de onderhandelingen zullen veroorzaken. „We weten nog dat de onderhandelingen over Orkambi anderhalf jaar geduurd hebben”, zegt Noordhoek. „Dat is voor patiënten geen fijne tijd.” De directeur vindt het middel ook te duur en wil de fabrikant niet verdedigen. Tegelijk benadrukt ze dat medicijnen die zo goed werken de samenleving ook veel geld besparen. Zoals ziekenhuisopnames, longtransplantaties en uitkeringen.