Therapie van de toekomst is door mist omgeven

Deze rubriek belicht iedere maandag ontwikkelingen op de beurzen. Ditmaal: de belofte van gentherapie.

Met de overname van het New Yorkse Prevail Therapeutics door Eli Lilly werd afgelopen week opnieuw een in gentherapie pionierend bedrijfje opgeslokt door een farmagigant. De koers van Prevail schoot ruim 80 procent omhoog toen de overname voor ruim 1 miljard dollar (855 miljoen euro) bekend werd. Een start-up mag je Prevail wel noemen: de ontwikkelaar van gentherapieën voor ziekten zoals parkinson en vroege dementie bestaat pas sinds 2017 en debuteerde in juni vorig jaar op de Amerikaanse Nasdaq-beurs.

De overname is exemplarisch voor deze veelbelovende variant van de biotech-sector, zegt analist Alex Cogut van zakenbank Kempen. „De afgelopen jaren hebben alle grote farma- en biofarmabedrijven overnames gedaan of divisies voor gentherapie opgericht. Eli Lilly heeft vroege data van Prevail gezien en het gaat hier om een potentieel grote markt. Dan is 1 miljard dollar voor Lilly niet eens zoveel geld. En het is in lijn met eerdere overnames in deze sector.”

Volgens Cogut is sprake van een opmars van „boeiende” beursgenoteerde gentherapiebedrijven in Europa. Zoals in Frankrijk (Sensorion, Gensight) en het Verenigd Koninkrijk (Nightstar, vorig jaar voor zo’n 800 miljoen dollar gekocht door farmaceut Biogen, en Freeline).

Gentherapie is, breed gedefinieerd, het inbrengen van genetisch materiaal voor een therapeutisch effect. Daarbij gaat het vaak om vervanging van een kapot gen door een goede kopie daarvan. Dat is een vernieuwende medische behandeling die na decennia ontwikkelingstijd de eerste, vrij zeldzame erfelijke ziekten geneest in plaats van die slechts te bestrijden. Denk aan aangeboren blindheid, een vorm van de spierziekte SMA en afweerstoornissen.

Gentherapie boort voor farmaceuten ook nieuwe markten aan. Al is wel cruciaal dat je voldoende patiënten hebt, zegt Hidde Haisma, hoogleraar genmodulatie aan de Rijksuniversiteit Groningen. „Bij concurrentie ontstaat uiteindelijk een redelijk eerlijke prijs, maar voor sommige ziekten wordt het nooit rendabel. De ontwikkeling is duur en het geneesmiddel zelf vaak ook.” Bovendien is het effect van veel gentherapieën nog door mist omgeven. Haisma: „Dan is de vraag: hoeveel geld geven we daar als samenleving aan uit? Voor één medicijn van een ton kun je tien andere behandelingen van 10.000 euro doen.”

Het maakt van beleggen in een van de vele jonge gentechbedrijven een gok, die goed én slecht kan uitpakken. De koersen zijn volatiel omdat commercialisering en schaalvergroting geen zekerheden zijn, ook door de strenge wetgeving. Die wetmatigheid is inherent aan de biotechsector. Dat bewees de sof van Galapagos met reumamiddel filgotinib in de VS.

Gentherapie belooft volgens Haisma het meest bij erfelijke ziekten die frequent voorkomen, zoals hemofilie. Die ziekte, waarbij je bloed minder goed stolt, hebben tienduizenden mensen. „Pas dan wordt het financieel aantrekkelijk”, zegt hij. Hij wijst op het Nederlandse bedrijf Uniqure, dat in juni een licentie op een gentherapie tegen hemofilie-B verkocht voor een bedrag dat kan oplopen tot 1,8 miljard euro.

Uniqure (voorheen AMT, opgericht in 1998 en sinds begin 2014 beursgenoteerd) kon zo eindelijk de hoge ontwikkelingskosten terugverdienen. Al is dat geen garantie voor succes aan de Nasdaq, waar de laatste jaren vrijwel alle beursgangen van gentherapiebedrijven plaatsvinden. Cogut: „Gek genoeg crashte de aandelenkoers van Uniqure na de deal, omdat investeerders op een overname hoopten.”

Een overname overkwam wel Uniqure-concurrent Spark, waarvoor de Zwitserse farmareus Roche vorig jaar 3,8 miljard euro betaalde. Dat kwam neer op een premie van 122 procent op Sparks slotkoers. De vlag kon uit bij de aandeelhouders.