‘Europese regels om medicijnen tegen zeldzame ziekten te stimuleren voldoen niet’

Schieten Europese stimuleringsregels voor medicijnen tegen zeldzame ziekten hun doel voorbij? Het miljarden kostende ‘weesgeneesmiddelenbeleid’ krijgt – twintig jaar na de invoering – kritiek in een evaluatie van de Europese Commissie.

Door de regulering genieten fabrikanten een hoop voordelen als ze een geneesmiddel op de markt brengen tegen een zeldzame ziekte. Ze kunnen het sneller registreren en krijgen ondersteuning, zoals subsidies, bij onderzoek. Het belangrijkste voordeel is ‘marktexclusiviteit’ van 10 jaar voor die specifieke aandoening, mits een andere fabrikant niet met een aanzienlijk beter medicijn komt. Ongeveer 30 miljoen Europeanen lijden aan een erkende zeldzame ziekte.

Nu blijkt dat de regels er maar deels in slagen om patiënten met zeldzame ziekten van medicijnen te voorzien. En het merendeel van de geneesmiddelen die met de verordening op de markt zijn gekomen, hadden anders ook gewoon de markt gehaald. Van de 131 weesgeneesmiddelen die via de regeling werden uitgebracht, wordt in de evaluatie geschat dat de verordening doorslaggevend is bij 20 procent. De opdracht voor de evaluatie is er mede gekomen door inspanningen van Edith Schippers (VVD) toen ze nog minister van VWS was.

Uit de evaluatie blijkt dat er voor duizenden zeldzame ziekten nog steeds geen effectieve behandeling is. Daarnaast profiteren lang niet alle lidstaten van de medicijnen. Bij de verordening bestaat er geen verplichting om een middel in álle lidstaten uit te brengen. Zo kan het dat in Duitsland, Zweden, het Verenigd Koninkrijk, Frankrijk en Italië meer dan honderd weesgeneesmiddelen beschikbaar zijn en in Bulgarije bijvoorbeeld maar veertig.

Lees ook dit interview: ‘Als we niets doen, blazen weesmedicijnen de zorg op’

De verordening is gebaseerd op de aanname dat het niet lucratief is een medicijn uit te brengen voor een kleine groep patiënten. Toch waren er afgelopen jaren veel schandalen over exorbitante prijzen voor medicijnen voor zeldzame ziekten. Een voorbeeld is een injectie tegen de zeldzame spierziekte SMA die vermoedelijk ongeveer 2 miljoen euro per behandeling gaat kosten. Veel weesgeneesmiddelen leveren miljarden per jaar op. In de Europese regeling is geen prijsplafond afgesproken voor hoeveel een middel mag kosten. „Als de overheid marktexclusiviteit aan bedrijven uitdeelt”, zegt patentrechtexpert Ellen ’t Hoen, „hebben ze vervolgens ook met een monopolist van doen. En daarmee is het is verdomd moeilijk onderhandelen.” Er zit geen goede rem in het systeem, vindt ’t Hoen. „De EU kan niet zeggen: met dit middel zijn inmiddels zoveel miljoenen verdiend, jullie hebben de marktbescherming niet meer nodig.”

Misbruik

’t Hoen wijst erop dat de regeling vaak wordt misbruikt. Farmaceuten moeten aantonen dat de ziekte bij (minder dan) 5 op de 10.000 personen voorkomt. „Fabrikanten doen aan wat salami slicing wordt genoemd”, zegt 't Hoen, „Ze vragen bijvoorbeeld marktbescherming aan voor een hele specifieke vorm van kanker. Terwijl ze weten dat het ook werkt tegen andere, minder zeldzame, waardoor ze toch een winstgevend product hebben”

Een extreem voorbeeld is een recent schandaal rond farmareus Gilead. Dat bedrijf vroeg en kreeg een Amerikaanse weesstatus en dus marktexclusiviteit voor een experimenteel middel tegen Covid-19. Op het moment dat Gilead om deze status vroeg, was de groep Amerikaanse coronapatiënten nog net klein genoeg voor die status. Na ophef zag Gilead van de weesstatus af.

Een ander probleem zijn de zogenoemde ‘medicijnkapers’. ’t Hoen: „Dat zijn bedrijven die bestaande medicijnen opkopen en vervolgens registreren.” Een bekend voorbeeld is het medicijn CDCA, een galzuur dat in de jaren 70 werd ontwikkeld tegen galstenen en ook werd gebruikt voor het afremmen van een zeldzame stofwisselingsziekte. Nadat fabrikant Leadiant het voor die toepassing registreerde, vervijfhonderdvoudigde de prijs.