Wie krijgt het medicijn van 2 miljoen euro?

Farmacie Bruins en zijn Europese collega's zijn boos op Novartis. Is het ethisch om een potentieel levensreddende therapie te 'verloten'?

De Britse Maggie Moore en haar tweejarige dochter Margaux, die spinale musculaire atrofie (SMA) heeft en wordt behandeld met het gentherapiemedicijn van Novartis, dat zo’n 2 miljoen euro kost.
De Britse Maggie Moore en haar tweejarige dochter Margaux, die spinale musculaire atrofie (SMA) heeft en wordt behandeld met het gentherapiemedicijn van Novartis, dat zo’n 2 miljoen euro kost. Foto Melissa Golden/Redux

Had de Zwitserse farmareus Novartis kunnen zien aankomen dat een gratis weggeefactie zou leiden tot woede op ministerieel niveau? Donderdag werd bekend dat minister Bruno Bruins (Medische Zorg, VVD) en zijn ambtgenoten in België, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland gezamenlijk hun afkeer uitspreken. Het gaat om het besluit van Novartis om honderd behandelingen van de gentherapie Zolgensma te verloten onder patiënten in landen waar het nog niet op de markt is. De actie biedt valse hoop, vinden de ministers, en „zorgt alleen maar voor meer leed bij de betrokken families”. Het gaat om een behandeling voor kinderen onder de twee jaar met de vaak dodelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft het middel nog niet toegelaten. De Amerikanen – overzees is het wel goedgekeurd – betalen een slordige 2,1 miljoen dollar (1,9 miljoen euro) per patiënt.

Een worst voorhouden

Ook patiëntenverenigingen zijn boos. Erik van Uden van Spierziekten Nederland vindt het „beschamend” hoe de farmaceut ouders „een worst voorhoudt”. Van Uden: „Het is prijsschieten. Ze zeggen: we hebben een reddingsboot, maar er passen maar honderd mensen in. Wereldwijd gaat het volgens onze schatting om vijftienduizend kindjes.”

SMA is een genetische, ongeneeslijke spierziekte. Er zijn verschillende typen van. Type 1 is het ernstigste: baby’s worden of blijven slap, kunnen vaak hun hoofdje niet optillen, niet trappen met hun beentjes en overlijden veelal binnen enkele jaren.

Zolgensma is een zogenoemde gentherapie en richt zich op de oorzaak van SMA. Bij het middel worden stukjes dna in het lichaam gebracht. Die moet het ontbrekende of niet-werkende SMN1-gen vervangen door een nieuwe, werkende kopie. Het prijskaartje voor de behandeling is uitzonderlijk hoog. De infuuszak die binnen een uur leegloopt, zal ook in Europa vermoedelijk rond de 2 miljoen euro kosten.

Een beroemde patiënte is de Belgische Pia. Haar ouders begonnen succesvol een inzamelingsactie toen ze acht maanden oud was. Ze legden op een campagnesite uit dat Pia „haar armpjes en beentjes niet goed kan gebruiken en al die leuke speeltjes niet kan vastgrijpen.” Sinds het infuus gaat het goed: ze kreeg meer kracht en leerde, op eenjarige leeftijd, zichzelf op haar buik te rollen. De effecten van het middel op de lange termijn zijn nog ongewis.

Lees ook: Europese ministers protesteren tegen verloting duur medicijn

Kansspel

In afwachting van goedkeuring worden vaker medicijnen gratis beschikbaar gesteld. Dat gebeurde ook bij een ander middel tegen SMA: Spinraza, dat de ziekte kan remmen. Dat ging op basis van criteria over welke patiënten het middel het meeste nodig hebben.

De ministers vinden de „loterij” bij Zolgensma mensonwaardig, schrijven ze in hun brief aan Novartis. Ze dringen aan op objectieve, medische criteria, zodat het gaat naar wie het middel het meeste nodig heeft.

„We zouden nooit mensenlevens in een loterij stoppen”, zegt Rudolf van Olden van AveXis. Dat Amerikaanse biotechbedrijf heeft het middel ontwikkeld en is opgeslokt door Novartis. Hij vindt dat de actie verkeerd wordt uitgelegd. Van Olden verdedigt de bedrijfsvoering door te stellen dat er wel enige medische criteria zijn, zo moet een arts een verklaring indienen over de noodzaak en mag een lichaam geen afweerstoffen aanmaken tegen het middel. „We hebben deze honderd doseringen op dit moment over. We kunnen die ook weer weggooien, maar dat vinden we niet juist.” Volgens Van Olden wilden ze de middelen juist op een ethische manier weggeven, zonder te „scheidsrechteren”. „Zodat een SMA-patiënt in Kazachstan net zo veel kans heeft als iemand in Amsterdam, Brussel of Londen.”

Ondanks de ophef staat de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd in Nederland de actie wel toe, en kan de toezichthouder voor individuele kinderen toestemming verlenen voor Zolgensma. Opvallend genoeg zijn er bij AveXis geen Nederlandse ouders bekend die zich hebben aangemeld. Van Uden van Spierziekten Nederland, denkt dat dat komt door onduidelijkheid over de nieuwe behandeling. „Gentherapie kan best spannend zijn: het is onomkeerbaar. Het is ooit misgegaan bij de gentherapie van een andere ziekte, waarbij kinderen er juist ziek door werden. Maar dit middel is echt een sprong voorwaarts. Vandaar ook die wereldwijde verontwaardiging.”

Duur

Ook de ophef over de prijs voor Zolgensma vindt Van Olden misplaatst. „De prijs is fair. De behandeling is kosteneffectief, omdat het eenmalig is.” Hij noemt als argument voor de prijs het „extreem dure productieproces” van gentherapie. Het is een biotechnologisch product dat drie tot zes maanden duurt om te ontwikkelen. „Bovendien is het een weesziekte: er zijn weinig patiënten. En er komen een heleboel nieuwe gentherapieën aan, die we ook weer moeten financieren.”

Maar staat de prijs echt in verhouding tot de kosten? Novartis behaalde in korte tijd in de VS al 186 miljoen dollar omzet met Zolgensma. Voor de buitenwereld is niet te achterhalen of de winsten in verhouding staan tot de uitgaven. „Dat is voor geen enkel medicijn zo”, zegt Van Olden. „Om de concurrentie niet wijzer te maken.”

„De prijs is puur commercieel”, denkt Carin Uyl-de Groot, hoogleraar evaluatie van de gezondheidszorg aan de Erasmus Universiteit Rotterdam. Ze wijst op de reputatie van Novartis, dat een jaar geleden nog de prijs van een zeer effectief kankermedicijn dat is uitgevonden door het Erasmus MC bijna verzesvoudigde.