Europese ministers protesteren tegen verloting duur medicijn

Spierziekte Farmaceut Novartis wil een geneesmiddel verloten onder baby’s die aan een dodelijke spierziekte lijden. Onder anderen minister Bruins vindt dat „totaal onaanvaardbaar”.
Minister Bruno Bruins (Medische Zorg, VVD) is een van de vijf ministers die oproepen het medicijn Zolgensma niet te verloten.
Minister Bruno Bruins (Medische Zorg, VVD) is een van de vijf ministers die oproepen het medicijn Zolgensma niet te verloten. Foto Bart Maat/ANP

Medicijnfabrikant Novartis moet afzien van plannen om een nieuw geneesmiddel te verloten onder baby’s die aan een zeldzame, dodelijke spierziekte lijden. Die oproep komt donderdag van vijf Europese gezondheidsministers, onder wie Bruno Bruins (Medische Zorg, VVD). Het medicijn, met de merknaam Zolgensma, kost ongeveer 2 miljoen euro per patiënt en is daarmee het duurste geneesmiddel ooit.

Novartis stelt Zolgensma vanaf deze maand gratis ter beschikking aan maximaal honderd Europese baby’s met de progressieve spierziekte SMA. In heel Europa zijn er meer dan duizend kinderen met de aandoening, die dus niet allemaal geholpen kunnen worden. Daarom wil de Zwitserse farmaceut elke twee weken via loting een baby uitkiezen die Zolgensma voor niets krijgt, berichtte de Belgische krant De Tijd in december.

De vijf gezondheidsministers noemen de loting „totaal onaanvaardbaar”, vanwege de „grote onzekerheid” en het „gebrek aan transparantie” die het initiatief volgens hen oplevert. „Het zorgt alleen maar voor meer leed bij de betrokken families. Zij krijgen immers valse hoop. Het lot van een patiënt laten afhangen van een loterij zonder medische criteria en tussenkomst van hun behandelaar, zonder uitzicht te bieden op behandeling aan degenen die niet geselecteerd werden, is mensonwaardig.”

Lees meer over dure medicijnen tegen zeldzame ziekten: Medicijnen maken kan goedkoper, zegt onderzoeksbureau Gupta

Baby Pia

Novartis bedacht de loting nadat het bedrijf vanwege de hoge prijs van Zolgensma meerdere keren negatief in het nieuws was gekomen. In België zetten de ouders van de zieke baby Pia met succes een crowdfundingsactie op om de bijna 2 miljoen euro voor een behandeling bij elkaar te krijgen. Novartis noemt de loterij volgens De Tijd een manier om „een eindig aantal doses wereldwijd te verdelen zonder dat één kind of land een voorkeursbehandeling krijgt”.

Zolgensma is nu alleen nog in de Verenigde Staten op de markt. In Europa ligt het ter keuring bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Voordat het EMA zijn fiat geeft, is Zolgensma wel op doktersaanvraag verkrijgbaar. De Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd moet dan toestemming geven. De Zolgensma-loting verloopt via zulke aanvragen.

SMA kan mensen van alle leeftijden treffen, maar de vorm die zich voor het eerst openbaart bij pasgeboren baby’s is het gevaarlijkst. De spieren van de borelingen laten het afweten, waardoor zij doorgaans nog voor hun tweede verjaardag overlijden. Zolgensma kan de voortgang van de aandoening vertragen of stoppen. Middelen tegen dergelijke zeldzame ziekten zijn vaak duur, omdat farmaceuten vanwege de kleine patiëntengroep hoge prijzen rekenen om uit de kosten te komen.