Amsterdam UMC produceert weer zelf medicijn tegen CTX

Het Amsterdam UMC verstrekt weer zelf geproduceerde medicatie tegen de zeldzame stofwisselingsziekte CTX. Dat bevestigt een woordvoerder van de ziekenhuiskoepel – waarin het AMC en VUmc verenigd zijn – na berichtgeving van Het Financieele Dagblad dinsdag.

Het ziekenhuis moest het pas gelanceerde medicijn in augustus 2018 terugroepen omdat de inspectie „de veiligheid niet bewezen achtte”.

Het is de tweede poging die het Amsterdam UMC doet om zelf het middel CDCA aan de man te brengen. De eerste poging strandde na controle door de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ), die vaststelde dat een bepaalde grondstof in het middel niet voldeed aan de eisen. Daar is een oplossing voor gevonden, zegt een ziekenhuiswoordvoerder. De grondstof van een nieuwe Aziatische leverancier is bij extern onderzoek beoordeeld als zuiver, ook door de IGJ.

Inspectie is akkoord

Een Inspectie-woordvoerder zegt inderdaad op de hoogte te zijn gesteld van de productie in de apotheek van de Amsterdamse ziekenhuizen. „We hebben daarop een aantal vooral technische vragen gesteld. Die zijn naar tevredenheid beantwoord.” De IGJ blijft onderwijl toezicht houden op de medicijnproductie. „Wij toetsen na afloop of aan alle voorwaarden is voldaan.”

Het Amsterdam UMC startte de productie in 2018 uit verontwaardiging over farmaceut Leadiant. Die had bij registratie van het middel marktexclusiviteit bedongen om de prijs vervolgens te vervijfhonderdvoudigde, tot ongeveer 150.000 euro per patiënt per jaar. Na publicaties daarover van NRC besloot het Amsterdam UMC vervolgens als eerste ziekenhuis in Nederland het heft in eigen handen te nemen.

Kleine schaal

Dat zorgde voor een botsing met Leadiant, dat bij de IGJ een „handhavingsverzoek” indiende. Dat is in oktober 2018 afgewezen, wat voor het Amsterdam UMC de weg vrijmaakte de productie te hervatten. Apotheken mogen van de Inspectie zelf medicijnen produceren, mits het op kleine schaal gebeurt. Er loopt overigens nog wel een beroep van het Amerikaanse Leadiant.

Lees ook: Hoe een farmaceut de prijs van een oude pil vervijfhonderdvoudigde.

Bij patiënten met het zeldzame CTX wordt cholesterol niet goed omgezet in galzuur. In plaats van het gangbare chenodeoxycholzuur (CDCZ) maakt het lichaam de stof cholestanol aan. Dat zorgt bij patiënten voor klachten aan de hersenen, ogen en spieren. De eerste patiënten – er zijn er naar schatting zo’n zestig in Nederland – slikken het UMC-medicijn tegen CTX inmiddels weer. De intentie is om het onder alle patiënten in Nederland te verspreiden. Die betalen daar zo’n 30.000 euro per jaar voor.