Innovatie bij Biogen heeft hoge prijs

Geneesmiddelen Biogen verkocht het medicijn Spinraza peperduur. Dat geld is hard nodig voor onderzoek naar alzheimer en parkinson, zegt topman Vounatsos.

Productie bij Biogen in het Amerikaanse Cambridge. Het bedrijf gaf vorig jaar ruim 2,4 miljard dollar uit aan onderzoek en ontwikkeling van medicijnen.
Productie bij Biogen in het Amerikaanse Cambridge. Het bedrijf gaf vorig jaar ruim 2,4 miljard dollar uit aan onderzoek en ontwikkeling van medicijnen. Foto Suzanne Kreiter/Getty

„Waanzin”, vindt minister Bruno Bruins (Medische Zorg, VVD) de prijzen die sommige farmaceuten vragen voor hun medicijnen. Hij staat niet alleen. Verontwaardiging over een kleine, maar groeiende groep peperdure medicijnen zwelt aan, zowel in Europa als in de VS. Farmabedrijven chanteren de samenleving door gigantische bedragen te vragen voor middelen die patiënten niet kunnen missen, klinkt de kritiek. Vorige week nog maakte de Nederlandse Zorgautoriteit (NZa) bekend dat zorgverzekeraars opnieuw meer geld kwijt zijn aan dure medicijnen. Donderdag komt het geneesmiddelenbeleid in de Tweede Kamer aan de orde.

Een geneesmiddel dat in veel landen symbool is geworden voor excessieve prijsstelling door farmaceuten, is Spinraza, een medicijn voor patiënten met de zeldzame spierziekte SMA. Aanvankelijke kosten: bijna een half miljoen euro per patiënt in het eerste jaar, daarna ongeveer de helft.

Minister Bruins bereikte vorig jaar na slepende onderhandelingen een akkoord met de fabrikant, Biogen, over de vergoeding van Spinraza. Hoe rechtvaardigt het bedrijf uit Cambridge, nabij Boston, de torenhoge prijs? En wat doet het met de inkomsten? Portret van een farmaconcern met wereldberoemde wortels en levensgrote ambities.

Baanbrekend onderzoek

„Wij zijn biotech.” Michel Vounatsos, sinds 2016 topman van Biogen, zegt het met nadruk. „En daar zijn we trots op. Big pharma wil op óns lijken.” Het is november 2018, Biogen viert zijn veertigste verjaardag met Europese medewerkers en zakenrelaties in een congrescentrum in het Zwitserse Luzern, op een klein uurtje van Zürich. Fransman Vounatsos heeft zojuist voor een groepje journalisten de belangrijkste wapenfeiten uit het verleden en plannen voor de toekomst doorgenomen.

Meer dan 60 miljard dollar is Biogen inmiddels waard op de beurs. Het bedrijf maakte in 2018 een winst van 4,4 miljard dollar op een omzet van 13,5 miljard. Toch hamert Vounatsos erop dat Biogen nog altijd wezenlijk verschilt van de grote, traditionele farmaceuten.

Volgens de topman is zijn onderneming met wereldwijd 7.500 medewerkers ‘wendbaarder’, meer ‘gefocust’ en vooral: veel beter in het ontdekken en ontwikkelen van innovatieve medicijnen. Als er iets is wat Biogen wil uitstralen op dit jubileum, dan is het dat niet winstbejag maar baanbrekend neurowetenschappelijk onderzoek het kloppend hart vormt van het bedrijf. Ruim 2,4 miljard dollar gaf het vorig jaar uit aan onderzoek en ontwikkeling (R&D). Dat komt overeen met zo’n 18 procent van de omzet, een percentage dat niet ongebruikelijk is in de farma-industrie.

De miljardenuitgaven aan R&D weerhouden Biogen er overigens niet van onderzoek extern in te kopen. Zo ligt de oorsprong van Spinraza in de laboratoria van het veel kleinere biotechbedrijf Ionis Pharmaceuticals, dat de basis voor het middel had ontwikkeld voordat het een partnerschap aanging met Biogen.

Pioniers in biotech

Desondanks heeft het bedrijf uit Cambridge, Massachusetts, een naam hoog te houden. Biogen hoort bij de pioniersgeneratie van biotechbedrijven die eind jaren zeventig het licht zien, nadat dna-experimenten hebben aangetoond dat micro-organismen en gentechnologie kunnen worden ingezet om bepaalde eiwitten te reproduceren. Onder de oprichters, een groep Amerikaanse en Europese moleculair biologen, zijn twee Nobelprijswinnaars: Walter Gilbert en Phillip Sharp. Een derde vooraanstaand wetenschapper, de Zwitser Charles Weissmann, levert de basis voor het bedrijf door als eerste een eiwit te kloneren (en octrooieren) dat een belangrijke rol speelt in ons immuunsysteem.

„Ze hoorden bij de wetenschappelijke voorhoede in de biotechnologie”, zegt Dinko Valerio, voormalig hoogleraar gentherapie en oprichter van het Nederlandse biotechbedrijf Crucell. „Het ondernemen lag ze minder, dat lieten ze liever aan anderen.”

In de eerste periode van zijn bestaan verkeert Biogen dan ook regelmatig op de rand van faillissement. „Niemand geloofde dat we langer dan een paar jaar zouden overleven”, zegt oprichter Phillip Sharp (75) op het podium in Luzern, waar hij te gast is om de verjaardag van ‘zijn’ Biogen mee te maken.

Toch vindt het bedrijf steeds net op tijd investeerders en gaat in 1991 zelfs naar de beurs. Een paar jaar later brengt Biogen zijn eerste medicijn op de markt: een behandeling voor multiple sclerose (MS), een aandoening van het centrale zenuwstelsel.

MS-behandelingen zijn tot op heden veruit de belangrijkste inkomstenbron voor Biogen, goed voor ongeveer tweederde van de omzet. Dat betekent niet dat ze allemaal onomstreden zijn. Over één van Biogens MS-medicijnen, Fampyra, woedt op dit moment een felle discussie in Nederland. Vanwege twijfels over de effectiviteit weigert het Zorginstituut het relatief goedkope middel – kosten: zo’n 1.800 euro per patiënt per jaar – op te nemen in het basispakket, tot woede van ongeveer 2.000 MS-patiënten die het medicijn gebruiken en er wél enthousiast over zijn. MS Vereniging Nederland heeft minister Bruins onlangs opgeroepen Fampyra, dat in veel EU-landen wel wordt vergoed, opnieuw te beoordelen.

Effectief of niet, de groei zit voor Biogen op dit moment niet in MS-behandelingen. Die komt van Spinraza, het eerste en vooralsnog enige medicijn tegen de erfelijke spierziekte SMA. Ondanks het relatief kleine aantal patiënten – naar schatting 1 op 10.000 kinderen wordt met de ziekte geboren, Nederland telt 400 à 500 patiënten – bracht Spinraza in 2018 al meer dan 1,7 miljard dollar op. De verklaring is simpel: het middel is extreem duur.

Ondraaglijk

Hoe duur precies is onduidelijk en bovendien verschilt de prijs in ieder land, want die is afhankelijk van geheime onderhandelingen met overheden en verzekeraars. In Nederland wordt Spinraza vergoed, maar alleen voor kinderen tot 9,5 jaar. Zorginstituut Nederland acht het medicijn niet ‘bewezen effectief’ voor oudere kinderen en (jong) volwassenen. Naar verwachting brengt concurrent Novartis in de komende jaren ook een SMA-medicijn op de markt.

Directeur Marcel Timmen van Spierziekten Nederland is „waanzinnig blij” dat Biogen een behandeling voor SMA heeft ontwikkeld, maar zegt dat patiënten zich gegijzeld voelen door de hoge prijzen. Hij noemt het „te gek voor woorden” dat een medicijn als Spinraza in het ene Europese land wel wordt vergoed en in het andere niet. „Patiënten hebben vaak meegedaan aan onderzoeken. Als zo’n middel vervolgens niet wordt vergoed, is dat ondraaglijk.”

Tegelijkertijd vindt Timmen het moeilijk te beoordelen of de prijs die Biogen vraagt excessief is. Hij benadrukt dat de EU en de VS farmabedrijven door onder meer garanties voor marktbescherming aanmoedigen om medicijnen te ontwikkelen tegen zeldzame ziektes, zogeheten weesgeneesmiddelen. „Dat beleid werkt en dat is geweldig. We zijn alleen vergeten afspraken te maken over wat die medicijnen mogen kosten. ‘Weesmiddelen’ zullen altijd duur zijn, simpelweg omdat het investeringsrisico groot is en de markt klein.”

Biogen-topman Vounatsos wil op de bijeenkomst in Luzern niet uitweiden over de totstandkoming van de prijs voor Spinraza. Wel noemt hij het aantal overheden en verzekeraars dat het medicijn vergoedt „tamelijk spectaculair”. Biogen heeft de inkomsten bovendien hard nodig, zegt hij, en niet alleen om aandeelhouders op korte termijn tevreden te houden. Het bedrijf claimt een leidende rol bij onderzoek naar veelvoorkomende neurologische aandoeningen die vooralsnog onbehandelbaar lijken. Dáár moet Biogen in de toekomst het geld mee verdienen. Vounatsos: „Wij gebruiken een groot deel van de opbrengsten om onderzoek te financieren naar [zenuw-/spieraandoening] ALS, alzheimer en parkinson. Dat is onze missie. Zo werkt het systeem.”

    • Joris Kooiman