‘Dure geneesmiddelen werken vaak niet in praktijk’

Dat blijkt uit promotieonderzoek van het Amsterdam UMC. Patiëntengroepen zijn vaak te klein en onderzoeksperioden te kort.

Foto iStock

Succesvol geteste en goedgekeurde medicijnen tegen zeldzame ziekten werken in de praktijk vaak niet. Dat blijkt uit promotieonderzoek van Yvonne Schuller aan het Amsterdam UMC, zo schrijft Trouw maandag. Vaak blijken geneesmiddelen beter te werken in het laboratorium dan in de praktijk.

Volgens het onderzoek is de reden dat het vaak misgaat de patiëntengroep waarmee getest wordt. Deze is te klein - en daardoor niet representatief. Ook zijn veel zeldzame ziekten te complex om in de spanne van een paar jaar proper te onderzoeken. Hierdoor werkt een medicijn vaak onder laboratoriumomstandigheden wel, maar in de complexere buitenwereld niet of minder goed.

Lees ook: Veel nieuwe geneesmiddelen werken niet. Hoe komt dat?

Ook zijn veel van de onderzochte ziekten ongeneeslijk. Daardoor is onderzoek per definitie een momentopname, die later in het ziekteverloop weer achterhaald kan zijn.

Veel medicijnen geen effect

Schuller onderzocht medicijnen voor zeldzame kankersoorten en stofwisselingsziekten. Bij de eerste ziektesoort had veertig procent van de geneesmiddelen die op de markt kwam geen effect op de overlevingskansen. Bij stofwisselingsaandoeningen was van 62 procent van de medicijnen niet aantoonbaar dat zij effect had.

Voor haar onderzoek sprak Schuller met klinisch experts en patiënten en bekeek zij wetenschappelijke evaluaties in samenwerking met het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen. De onderzoekster verdedigt haar proefschrift woensdag.

Geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten zijn de afgelopen jaren geregeld onderwerp van discussie geweest. Dat had vooral te maken met torenhoge prijzen die de farmaceutische industrie voor de medicijnen rekende. Sommige middelen kosten honderdduizenden euro’s per patiënt.

    • Casper van der Veen