Het ziekenhuis durft nu de strijd aan met de farmaceut

Dure medicijnen Ziekenhuizen schrokken er lang voor terug farmaceuten uit te dagen door zelf medicijnen te maken. Het AMC zet nu de stap.

De apotheek van het AMC heeft inmiddels de juiste grondstoffen om CDCA te maken. Foto’s Niels Blekemolen

Staar op jonge leeftijd. Vroeg beginnende dementie. Ernstige spieraandoeningen. Het zijn symptomen van de zeldzame erfelijke aandoening cerebrotendineuze xanthomatose (CTX), waaraan in Nederland ongeveer 65 mensen lijden. Zonder behandeling kan de ziekte zware handicaps veroorzaken en zelfs dodelijk zijn.

Maar er is een geneesmiddel, het heet CDCA. „Dat werkt enorm goed en kan neurologische klachten voor deze patiënten voorkomen. Hoe eerder je ermee begint, hoe meer kans dat de ziekte tot staan kan worden gebracht”, vertelt Carla Hollak, hoogleraar stofwisselingsziekten bij het Academisch Medisch Centrum in Amsterdam.

Probleem: het medicijn is duur en dreigde daardoor niet langer beschikbaar te zijn voor patiënten. De fabrikant, het Italiaanse Leadiant, rekent per patiënt 160.000 tot bijna 220.000 euro per jaar. Dit is nooit vergoed uit de basisverzekering, maar zorgverzekeraars hebben het tijdelijk toch betaald. Die coulanceregeling is op 1 april gestopt, omdat de kosten niet meer op te brengen waren.

„De prijs die voor dit medicijn wordt gevraagd is zó hoog – dat is een risico voor de beschikbaarheid”, zegt Hollak. „Wij maken ons daar druk over en daarom nemen we nu maatregelen.”

„Het kan best zijn dat de fabrikant ons voor de rechter sleept”

De apotheek van het AMC gaat CDCA zelf maken, voor een veel lager bedrag: zo’n 25.000 euro per patiënt per jaar. Het is op zichzelf gebruikelijk dat ziekenhuisapothekers geneesmiddelen op maat maken voor patiënten met ‘magistrale bereiding’. Maar het is voor het eerst dat een ziekenhuis in Nederland op deze manier een goedkoper alternatief biedt voor een duur merkmiddel van een fabrikant.

Het AMC doet dit in samenwerking met Pharmagister, een stichting die ijvert voor betere toegang tot geneesmiddelen. Pharmagister heeft onder meer de inkoop van de grondstoffen geregeld. Het heeft ook een juridische opzet bedacht voor het initiatief. Dat is nodig, want de farmaceut zal niet blij zijn met het initiatief van het AMC – de winsten die de fabrikant maakt kunnen verdampen. „Het kan best zijn dat de fabrikant ons voor de rechter sleept”, erkent Hollak.

Minister Bruins noemt het initiatief van het AMC bijzonder. De farmaceutische industrie is kritisch. Lees hier reacties op het nieuws.

Politiek kritisch op farma

Hollak geldt in de medische wereld als een maatschappelijk geëngageerde arts en onderzoeker, vaak kritisch op big pharma. Ze stond daarin lang alleen. Hollak: „Maar nu staan we er niet alleen voor. De tijdgeest is in ons voordeel.”

Die tijdgeest is de laatste jaren veranderd door de sterke stijging van de uitgaven aan geneesmiddelen voor vooral kanker en zeldzame ziekten als CTX. Dure medicijnen staan hoog op de politiek agenda, vooral nadat verschillende instanties hebben gewaarschuwd dat geneesmiddelen op termijn onbetaalbaar zullen worden.

Minister en Tweede Kamer stonden te juichen toen de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving vorig jaar adviseerde om met ‘magistrale bereiding’ de hoge prijzen van de fabrikanten te ondergraven.

De ziekenhuisapotheek van het AMC gaat CDCA bereiden. Het middel wordt verwerkt in capsules, zegt ziekenhuisapotheker Marleen Kemper: „Als we de goede grondstof hebben, kunnen we dit vrij makkelijk doen.”

Lees ook: Lees hier een eerder interview met Carla Hollak over de problemen met geneesmiddelen

Een goede kwaliteit grondstof verkrijgen is wel lastig. Die voor CDCA komt uit China. „We hebben de kwaliteit ervan uitgebreid getest”, vertelt Kemper. „Het is even betrouwbaar als het middel dat nu op de markt is.”

Het AMC stuit op meer drempels, nu het als eerste ziekenhuis de strijd aangaat met een farmaceut door een goedkoper medicijn te ontwikkelen. De echte puzzel was een manier bedenken om het magistrale middel zo bij de patiënt te krijgen dat de fabrikant dit lastig bij de rechter kan aanvechten.

De fabrikant heeft een ijzer in het vuur. Vorig jaar kreeg Leadiant van de Europese toezichthouder EMA een handelsvergunning voor CDCA, onder de wetgeving voor geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. „Dat betekent dat een andere partij tien jaar lang geen middel voor dezelfde ziekte op de markt kan brengen”, vertelt Carolien Oppeneer van Pharmagister.

Het AMC en Pharmagister moesten daarom een slimme route bedenken. Een apotheker mag wettelijk wel voor zijn éígen patiënten een geneesmiddel maken. Het AMC heeft zelf maar twee patiënten. terwijl bijvoorbeeld het Canisius-Wilhelmina Ziekenhuis in Nijmegen tientallen mensen in behandeling heeft. Maar, zegt Hollak met een lachje: „Iedereen mag zich met een recept van de arts melden en patiënt worden bij onze apotheek.”

Het AMC mag het middel niet op grote schaal maken en doorleveren aan ziekenhuizen die ook patiënten hebben met de ziekte CTX. Dat mag alleen als er niet al een middel op de markt is – en dat is er wél: het dure medicijn van Leadiant.

Wie betaalt dat?

Maar ook al is het middel er, de patiënt kan het straks niet meer betalen. De farmaceut, Leadiant, heeft het middel namelijk nooit aangemeld om het te laten vergoeden vanuit het basispakket. De kans was immers gering dat het zou worden toegelaten tot het verzekerde pakket, omdat het zo duur is. En nu de ‘coulanceregeling’ van zorgverzekeraars op 1 april stopt, zou er voor patiënten nog maar één optie zijn: zelf twee ton per jaar betalen.

Dat kan natuurlijk niemand opbrengen. Zorgverzekeraars zijn daarom blij dat het AMC het middel goedkoper gaat maken. Patiënten die een behandelovereenkomst sluiten met dat ziekenhuis, krijgen CDCA straks dus toch vergoed. Zo is uiteindelijk de premiebetaler, en daarmee de samenleving, straks goedkoper uit.

Dat roept de vraag op: kan magistrale bereiding ook bij andere geneesmiddelen? Oppeneer: „Als het met CDCA goed loopt, is het denkbaar dat dit voorbeeld in de toekomst wordt gevolgd.”

Dat kan niet met elk middel, benadrukt Hollak. CDCA is een relatief simpel geneesmiddel dat al sinds de jaren 70 bestaat en waarvoor de fabrikant nooit kostbare studies heeft hoeven doen. Farmaceuten hebben ook echt innovatieve geneesmiddelen ontdekt, waarvoor ze wel veel onderzoek hebben gedaan.

Hollak: „Dan mógen ze ook veel geld vragen. Maar dit soort gevallen, waarbij ze gewoon ongefundeerd een te hoge prijs vragen… dat moet stoppen. De magistrale bereiding van CDCA kan een eerste dominosteen zijn die een beweging op gang brengt.”

    • Enzo van Steenbergen
    • Karel Berkhout