Je ziekte is zeldzaam en je medicijn is te duur

Vergoeding

Medicijnen voor zeldzame ziekten zijn vaak peperduur, de effectiviteit onduidelijk. De fabrikant kan niet aantonen dat patiënten lang baat hebben van Vimizin, want door ‘systeemfalen’ worden die niet gevolgd.

Nick de Kinkelder heeft de zeldzame stofwisselingsziekte Morquio. Foto Frank Ruiter

Slechts zeventien Nederlanders lijden aan het Morquio-A-syndroom, een zeldzame stofwisselingsziekte. Maar de afwijzing van hun geneesmiddel Vimizim kan uiteindelijk vele Nederlanders raken.

Het recente advies van het Zorginstituut Nederland (ZIN) om dit medicijn niet te laten vergoeden door zorgverzekeraars, fileert namelijk ook het hele systeem waardoor medicijnen in het basisverzekeringspakket van Nederlanders belanden. Het advies spreekt van een „systeemfalen” en legt zoveel zwakten bloot dat radicale aanpassingen onvermijdelijk lijken.

Deze harde bewoordingen zullen donderdag ongetwijfeld ook worden aangehaald in de Tweede Kamer. Dan overlegt demissionair minister Edith Schippers (VVD) met de vaste Kamercommissie volksgezondheid over dure medicijnen – voor de zoveelste keer.

Lees ook het verhaal van patiënt Nick de Kinkelder: ‘Dit kind had baat bij dat medicijn’

De almaar stijgende uitgaven aan nieuwe medicijnen zijn het meest zichtbare gevolg van het systeemfalen. De bestedingen voor kankermedicijnen zijn in een jaar of vijf verdrievoudigd, tot een miljard euro per jaar. Medicijnen voor zeldzame ziekten kosten jaarlijks al gauw enkele tonnen per patiënt. Het geneesmiddel voor de spierziekte van Pompe – een aandoening die 120 patiënten in Nederland treft – kost bijvoorbeeld per persoon jaarlijks 400.000 tot 700.000 euro.

Betaalbaarheid in gevaar

De betaalbaarheid van geneesmiddelen dreigt in gevaar te komen, constateerde de Nederlandse Zorgautoriteit (NZa) twee jaar geleden in een rapport voor Schippers. De minister zelf heeft dure medicijnen al bij haar aantreden in 2013 tot speerpunt bestempeld. Eerder deze maand kon haar ministerie een succesje vieren, omdat onderhandelingen met de fabrikant prijsverlagingen voor kankermedicijnen hebben opgeleverd.

Of kortingsdeals zoals deze echt helpen, is de vraag. Het is aannemelijk dat de fabrikant de korting vooraf heeft ingeboekt door het vragen van een forse catalogusprijs, die te vergelijken is met de adviesprijs bij elektronicaketens. De geheime kortingen die worden uitonderhandeld door een speciaal inkoopbureau van het ministerie, laten bovendien het systeem van toelating ongemoeid.

Dat systeem is al een halve eeuw in essentie onveranderd. Tussen de fabrikant van een nieuw middel en de patiënt staat een grote poort. Die poort wordt bewaakt door de European Medicines Agency (EMA), waar fabrikanten hun middel moeten laten registreren. Ze moeten eerst klinische studies doen die worden beoordeeld door de EMA. Zijn de verwachte baten groter dan de bijwerkingen, dan laat de poortwachter het middel toe. Als de studies de EMA niet overtuigen, dan blijft de poort gesloten.

De laatste tien à vijftien jaar is die poort op een kier komen te staan – en die kier wordt groter. Dat komt doordat fabrikanten steeds meer geneesmiddelen maken voor zeldzame ziekten, zogeheten weesgeneesmiddelen. Europese wetgeving geeft fabrikanten het recht om zelf de prijs te bepalen voor deze geneesmiddelen. Mede daardoor kunnen de uitgaven aan bijvoorbeeld Vimizim (stofnaam elosulfase alfa) voor het Morquio-A-syndroom oplopen tot een half miljoen per jaar.

Het beoordelen van de werkzaamheid van weesgeneesmiddelen is echter lastig, omdat de onderzochte patiënten per definitie maar met tientallen zijn. In geneesmiddelenstudies wordt bij voorkeur met vele honderden patiënten gewerkt om robuuste conclusies te kunnen trekken. De ziekten zijn vaak chronisch, zodat eventuele baten vaak pas na lange tijd zichtbaar worden. Daarom wordt vaak niet gewerkt met controlegroepen, omdat je dan patiënten met een placebo jarenlang het middel onthoudt.

Vorderingen bijhouden

Om de poort niet bij voorbaat in het slot te gooien voor patiënten, is de EMA bij weesgeneesmiddelen minder streng. Zo kreeg Vimizim doorgang, omdat enkele Morquio-A-patiënten het met dit middel beter deden op een looptestje dan patiënten in het verleden – en omdat in hun bloed minder zat van een stof die verband zou houden met hun aandoening.

Om aan te tonen dat patiënten jarenlang baat hebben van medicijnen, moeten fabrikanten hun vorderingen bijhouden in internationale registers. Daar gaat het mis, constateert het ZIN, want die registers worden niet of nauwelijks bijgehouden.

Het ZIN vroeg bij de fabrikant van Vimizim om aanvullende informatie, maar die heeft „geen afdoende opening van zaken gegeven”. Er zijn geen instrumenten om dat af te dwingen. Het is hier dat het Zorginstituut schrijft: „In zekere zin is hier sprake van een vorm van systeemfalen.” Het volgen van een geneesmiddel na marktintroductie is eenvoudigweg niet geregeld.

Lees ook: Doodgaan hoort erbij, waarin Denker des Vaderlands Marli Huijer betoogt dat we de dood moeten leren aanvaarden om de kosten onder controle te krijgen. Of bekijk ons hele dossier op nrc.nl/medicijnprijzen

Dat probleem speelt niet alleen bij weesgeneesmiddelen, maar ook steeds meer bij kankermedicijnen. De kennis over kanker groeit, waardoor artsen steeds vaker gefundeerde vermoedens hebben dat een nieuw, nog niet toegelaten middel zou kunnen werken. Daardoor groeit de druk om middelen die niet in grote groepen zijn getest, experimenteel te geven aan individuele patiënten.

Maar zodra een middel door de poort is, mag een arts het voorschrijven. Instituten als het ZIN moeten dan beoordelen of een middel dat zich nog niet volledig bewezen heeft, toch vergoed moet worden. Zo’n middel zou eigenlijk goedkoper moeten zijn dan een bewezen middel, vindt het ZIN. Maar ook daarvoor is niets geregeld. Daarom rest het instituut nu doorgaans niets anders dan het oordeel dat een middel te duur is voor wat het oplevert.

Bij Vimizim vond het ZIN dat het middel überhaupt te weinig effectief is. In zulke gevallen wordt een geneesmiddel automatisch niet meer vergoed. Als zo’n middel alleen maar te duur is, beslist de minister over vergoeding.

Artsen en patiënten zijn ervan overtuigd dat Vimizim wel degelijk zou kunnen werken. Ze hebben er daarom op aangedrongen het middel te blijven vergoeden, maar dan als onderzoek naar de werking. Schippers moet daar eens goed naar kijken, vindt het ZIN, al zal de fabrikant ook dan de prijs fors moeten verlagen.

Zo komt de deur voor de patiënten met Morquio A op een kier te staan. Mocht Schippers besluiten om een medicijnenonderzoek ná de toelating te betalen, dan zouden meer middelen na registratie onderzocht kunnen worden. Dan is de EMA niet langer de grote toegangspoort, maar het eerste poortje in een lange rij.