Een antibioticum tegen de ziekte ALS

Off label-behandeling

Er is nog geen medicijn tegen de ziekte ALS, maar het oeroude penicilline lijkt nu bij sommige patiënten verlichting van de klachten te geven; een placebo-effect is niet uitgesloten. De behandeling is een voorbeeld van het voorschrijven van een geneesmiddel voor een andere ziekte dan waarvoor het middel is geregistreerd.

Foto Lex van Lieshout/ANP

Soms wordt een nieuwe werking van een al langer bestaand medicijn ontdekt. Dan zou het off label ingezet kunnen worden tegen een nieuwe ziekte, en na aanvullende onderzoeken in een officiële geneesmiddelenregistratie kunnen worden opgenomen. Maar in de praktijk blijkt dat nog niet zo eenvoudig.

Farmacoloog Bert Tuk, al jarenlang adviseur van farmaceutische bedrijven, ontwikkelde een nieuwe hypothese over het ontstaan van ALS. De achteruitgang in spierkracht zou het gevolg zijn van een overactiviteit van het remmende systeem van het centraal zenuwstelsel. Een middel dat die rem eraf zou halen, zou mogelijk ook de slopende ziekte behandelen. Tuk kwam uit op penicilline, dat als bijwerking heeft dat het de werking van het remmende systeem vermindert.

Tuk zocht in de literatuur naar ALS-patiënten die penicilline hadden gekregen en vond zes case reports, allemaal uit Marokko in de jaren tachtig, waarbij ALS-patiënten voor syfilis werden behandeld met penicilline en hydrocortison. Tegelijk met het verdwijnen van de infectie verminderden ook de symptomen van ALS. De artsen dachten destijds dat de ALS-klachten werden veroorzaakt door de syfilis. Maar volgens Tuk beteugelde de penicilline het remmende systeem in het zenuwstelsel, waardoor als bij-effect de ALS-klachten afnamen.

Een eerste beschrijving van de off-label toepassing met penicilline en hydrocortison binnen ALS is inmiddels gepubliceerd (F1000Research, 3 april). Drie Nederlandse ALS-patiënten kregen in een behandeling van twee keer drie weken een infuus met penicilline en hydrocortison. Later volgden nog twee kuren. De conditie van één patiënt was na twee kuren stabiel, en bij de twee anderen gaf de therapie tijdelijke vermindering van de slik- en spraakproblemen. Tuk wil echter geen valse hoop wekken. „Een bewijs dat het werkt, is dit nog niet”, zegt hij, „Dat kun je alleen aantonen als je het middel vergelijkt met placebo, en dat moeten we nog doen.”

In een eerdere placebo-gecontroleerde studie bleek een behandeling met een ander antibioticum (ceftriaxon) ALS-patiënten niet langer in leven te houden (The Lancet Neurology, oktober 2014). Ceftriaxon werkt volgens Tuk echter tegenovergesteld op het zenuwstelsel dan penicilline. „Ik hoop het onderzoek naar de werkzaamheid zo snel mogelijk te kunnen starten.”