‘Snelle toelating medicijn vaak té snel’

Geneesmiddelen Nieuwe medicijnen komen soms versneld op de markt. Het bewijs dat zo’n middel echt werkt, komt er meestal niet. Dat blijkt nu in de VS.

Foto REUTERS/Mike Segar

Van medicijnen die in de Verenigde Staten via een snelle procedure op de markt zijn toegelaten, is jaren later meestal nog niet vastgesteld of patiënten er echt baat bij hebben. Dat schrijven onderzoekers van Amerikaanse universiteiten in een artikel in The BMJ dat eind vorige week is gepubliceerd.

Tussen 2005 en 2012 zijn 117 medicijnen versneld toegelaten. Ruim vijf jaar daarna was van slechts één op de tien geneesmiddelen goed aangetoond dat ze nut hebben. De versnelde toelating voor medicijnen is een relatief nieuwe procedure, die ook in Europa gehanteerd wordt.

Toen die versnelde toelating mogelijk werd, was het de bedoeling dat er snel na markttoelating meer gegevens beschikbaar zouden komen. De Amerikaanse onderzoekers oordelen dat dat niet goed van de grond is gekomen. Er zijn aanpassingen in de wetgeving nodig, vinden ze, „want die onderzoeksresultaten komen niet vanzelf”.

Bij zo’n versnelde toelating wordt niet de ‘gouden standaard’ voor markttoelating gehanteerd. Die zegt: er moeten twee of meer gerandomiseerde onderzoeken zijn, waarbij in patiënten is onderzocht of het nieuwe medicijn werkt en of het veilig is. Zulk onderzoek is tijdrovend.

De Food and Drug Administration (FDA) die in de VS beslist over markttoelating van medicijnen, staat daarom regelmatig toe dat geneesmiddelen op basis van minder bewijs op de markt komen. De bedoeling is dat onderzoek ná de markttoelating alsnog helderheid verschaft.

De bedoeling is zelfs dat medicijnen tijdens hun hele levenscyclus aan vervolgonderzoek onderworpen blijven. Steeds kan besloten worden om de markttoelating terug te draaien. Dat is een werkwijze die ook de Europese medicijnenregistratie-autoriteit EMA hanteert.

‘Weesmedicijnen’

De onderzoekers van Yale School of Medicine laten zien dat van 90 procent van de 117 nieuwe medicijnen die zonder gouden-standaardtoets op de markt kwamen, uiteindelijk nog niet is aangetoond dat ze die toets doorstaan.

Het wil echter niet zeggen dat die medicijnen níét werken, benadrukken de onderzoekers. Er zitten ‘weesmedicijnen’ bij. Dat zijn medicijnen tegen extreem zeldzame ziekten, zoals stofwisselingsziekten als PKU en de ziekte van Pompe. Dan is het moeilijk om voldoende patiënten voor een gerandomiseerde studie bij elkaar te krijgen. Het kan ook zijn dat er wel onderzoek is gedaan, maar dat het niet in een wetenschappelijk tijdschrift is gepubliceerd.

Naar 36 nieuwe kankermedicijnen die binnen de nu onderzochte periode versneld door de FDA werden toegelaten, is al eerder onderzoek gedaan. Daaruit bleek dat de helft van die medicijnen later hun beloften niet konden waarmaken. Ze verlengen het leven van de patiënten niet, en slechts één van die niet-levensverlengende middelen verbetert de levenskwaliteit. Geen van die medicijnen is van de markt gehaald.