Nieuwe cholesterolremmer werkt, maar de prijs is hoog

Twee jaar geleden kwam in Nederland een nieuw type cholesterolremmer op de markt. Nu blijkt: hij werkt. Maar het helpen van één patiënt kost een half miljoen euro.

Verzadigd eten, zoals spare-ribs, zijn slecht voor het cholesterolgehalte en daarom ongezond. Foto iStock

Het nieuwe cholesterolverlagende medicijn evolocumab (merknaam Repatha) verlaagt bij hartpatiënten de kans op een volgende hartaanval of beroerte met 15 procent. Daarmee is voor het eerst aangetoond dat evolocumab, dat al bijna twee jaar geleden in Nederland tot de markt werd toegelaten, ernstige hartziekten kan voorkomen.

Dat evolocumab echt werkt was vrijdag groot nieuws op het jaarlijkse congres van Amerikaanse cardiologen, in Washington DC. Het onderzoek waar het uit rolde, waar 27.564 hartpatiënten aan mee deden, is onmiddellijk online gepubliceerd in een artikel in The New England Journal of Medicine.

Het betekent, schrijven de onderzoekers, dat 74 hartpatiënten twee jaar lang evolocumab moeten gebruiken om één van hen te beschermen tegen een hartaanval, beroerte, of de hartdood. En dat is meteen het probleem: evolocumab kost 6.300 tot 8.700 euro per jaar, volgens de medicijnkostendatabank van het Zorginstituut Nederland.

Hoge kosten

Het kost dan ruim 450.000 tot bijna 650.000 euro per jaar om één hartdode of hartaanval te voorkomen. Dat is een hoge prijs, vooral omdat in het nu gepubliceerde onderzoek alleen hartaanvallen en beroertes zijn voorkomen. Een effect op de dood door hartziekten is nog niet gezien. En een effect op de sterfte door alle doodsoorzaken was er al helemaal niet.

Evolocumab was als medicijn geregistreerd omdat het, zonder hinderlijke bijwerkingen, het gehalte aan slecht cholesterol (LDL) fors verlaagt. Met wel 60 procent. Oudere cholesterolverlagende medicijnen (de statinen zijn het bekendst) verlagen het LDL-gehalte met 15 tot 40 procent.

Evolocumab wordt sinds vorig jaar vanuit de basisverzekering vergoed, maar vanwege de onzekerheid over de werking en vanwege die hoge prijs mogen artsen evolocumab niet zomaar voorschrijven. Hetzelfde geldt voor concurrent alirocumab (merknaam Praluent) dat in de herfst van 2015 zijn registratie als medicijn kreeg, terwijl ook nog niet was aangetoond dat het levens redt of ernstige hartcomplicaties voorkomt.

Beide medicijnen (zogeheten PCSK9-remmers) mogen alleen worden voorgeschreven aan mensen bij wie andere optimale cholesterolverlagende behandelingen en een dieet het cholesterolgehalte onvoldoende verlagen. Of aan mensen die de effectieve en goedkope statinen (die kosten een paar tientjes per jaar) niet verdragen. Dat kan bijvoorbeeld doordat soms spierzwakte of spierpijn ontstaat bij statine-gebruik. Evolocumab mag ook worden voorgeschreven aan mensen met erfelijk verhoogd cholesterolgehalte die onvoldoende op oudere cholesterolverlagers reageren.

Enorme markt

In principe is er een enorme markt voor cholesterolverlagers: in 2015 slikten 1,9 miljoen mensen in Nederland een statine, volgens de GIP-databank van Zorginstituut Nederland.

De PCSK9-remmers zijn medicijnen met een heel nieuw werkingsmechanisme. Ze komen voort uit modern genetisch onderzoek. In families waarin veel mensen een bijzonder laag LDL-gehalte hebben, bleek het enzym PCSK9 door een genfout niet te werken. Hun lever breekt dan veel sneller het LDL-cholesterol af. Verder zijn die mensen kerngezond. Een aantal farmaceutische industrieën stortte zich erop. Zij maakten een antilichaam tegen het PCSK9-enzym, dat het enzym heel effectief blokkeert.

Drie industrieën begonnen uiteindelijk de race naar de markttoelating. Eén ervan, bococizumab van Pfizer sneuvelde onderweg, maar de andere twee hebben het gered.

Nu veroorzaken die PCSK9-remmers een discussie over het nut van dure cholesterolremmers, en over dure medicijnen in het algemeen.

Critici wijzen erop dat in de wetenschappelijke literatuur de aandacht voor een bijwerking van statinen toeneemt: spierpijn en spierzwakte. Die vage klachten kunnen een makkelijk excuus zijn om het aantal patiënten dat PCSK9-remmers krijgt, uit te breiden.

Andere critici wijzen op de invloed van de farmaceutische industrie op wetenschappelijke verenigingen die PCSK9-remmers aanbevelen. In een nieuwsartikel in The BMJ werd vorige maand beschreven hoe de farmaceutische industrie invloed heeft op deskundigen die de PCSK9-remmers aanbevelen.

De fabrikanten van evolocumab en alirocumab zijn inmiddels in een octrooistrijd voor de rechtbank verwikkeld. En The BMJ citeert een Amerikaanse marktanalist die de ontwikkeling van deze dure medicijnen „wellicht de grootste verkwisting van ontwikkelings- en marketing-geld in de recente industrie-geschiedenis” noemt.