Opinie

Laat farmaceuten aantonen waarom een medicijn zo duur is

Opinie Hans Galjaard vraagt zich af waarom het middel voor de ziekte van Pompe zo duur is. De kosten voor onderzoek kunnen het niet zijn, weet hij. Dat is aan de universiteit gedaan.

Foto iStock

In ‘Waarom een medicijn van 1,50 euro per pil wordt verkocht voor 1.000 euro’ schrijft Karel Berkhout dat het debat over (te) dure medicijnen mede zo ingewikkeld is doordat de ontwikkelingskosten van de farmaceuten in een black box zitten. Laat mij u een inkijkje geven.

Het betreft het wetenschappelijk onderzoek naar glucosidase, het enzym dat patiënten met de spierziekte van Pompe niet zelf aanmaken, waardoor hun spiercellen kapot gaan. De vanaf 2000 ingevoerde enzymtherapie voor deze ziekte heeft de laatste tijd veel publiciteit gekregen vanwege de zeer hoge kosten van meer dan een half miljoen euro per patiënt per jaar.

De verdediging van de farmaceutische industrie van de hoge kosten van steeds meer ‘moderne’ medicijnen zijn zoals gezegd onder andere de hoge ontwikkelingskosten. In het geval van de ziekte van Pompe gaat dit echter niet op (en ik vrees dat er nog meer voorbeelden zijn), omdat de ontwikkeling van deze enzymtherapie vrijwel geheel heeft plaats gevonden in de publieke sector.

Bij de afdeling Celbiologie en Genetica van de Medische faculteit Rotterdam, waarvan ik afdelingshoofd was, is een kleine onderzoeksgroep onder leiding van de biochemicus dr. Arnold Reuser al in 1973 begonnen met onderzoek naar glucosidase en het verband tussen afwijkingen van dit enzym en de ziekte van Pompe.

Kinderen met de ernstigste vorm overleefden hun eerste levensjaar niet omdat ook de hartspier is aangedaan; bij patiënten met ‘de volwassen’ vorm is dit niet het geval en treden spierzwakte en ademhalingsproblemen later in het leven op.

Ruim 25 jaar – zo lang duurt research – heeft de bovengenoemde onderzoeksgroep, met vele promovendi, stap voor stap het enzym gekarakteriseerd, het coderende gen gevonden en proefdieren gecreëerd met de ziekte van Pompe. Dat bood de mogelijkheid te onderzoeken of het enzym, als het wordt toegediend. Ook werd het mogelijk menselijk enzym in melk van dieren te produceren.

Rond 2000 konden in samenwerking met het Leidse biotechnologie bedrijf Pharming de eerste patiënten met het enzym, in konijnemelk geproduceerd, worden behandeld. Omdat de Nederlandse overheid genetische modificatie van koeien afwees, ging de mogelijkheid om een efficiënter en goedkoper medicijn te produceren, verloren.

Na een moeizaam, vooral juridisch gevecht over patenten, werd Pharming overgenomen door het Amerikaanse bedrijf Genzyme en werd het enzym voortaan geproduceerd via gekweekte cellen.

Ik herinner mij hoe de artsen in het Rotterdamse behandelcentrum onder de indruk waren toen de eerste patiënt met de ernstige ziektevorm ging lopen en fietsen, terwijl vroeger geen van deze patiëntjes ouder dan een jaar werden.

Inmiddels worden ruim honderd patiënten met verschillende varianten van de ziekte van Pompe behandeld en is de oudste patiënt met de ernstigste vorm 18 jaar oud. Helaas is ook gebleken dat het jarenlang toedienen van enzyminfusen ook problemen kunnen geven en is er maatschappelijke kritiek vanwege de hoge kosten.


(Video: Bruno van Wayenburg)

Uiteraard heb ik, als mede verantwoordelijk afdelingshoofd, vaak over deze problematiek nagedacht. Stoppen met enzymtherapie is geen optie. Dat bleek ook uit de overweldigende protesten toen de Raad voor Volksgezondheid enkele jaren geleden adviseerde deze te dure behandeling niet langer te vergoeden. Op de televisie en in de pers hoorden we ouders vragen „of hun kind niet meer mocht blijven leven” en volwassen patiënten vroegen zich af hoe ze konden blijven ademhalen.

Hadden we er nooit aan moeten beginnen? Ook dat lijkt onmogelijk. Wetenschappelijk onderzoek begint op kleine schaal. In dit geval naar de eigenschappen van een enzymeiwit dat betrokken is bij de ziekte van Pompe. Dan heb je nog geen idee of er toepassingsmogelijkheden zullen zijn. Nieuwsgierigheid is de motivatie. Als toepassing als geneesmiddel in zicht komt, wordt de drijfveer anders. Zou het lukken kinderen met deze erfelijke ziekte te laten overleven? Als dan weer later terechte kritiek komt op de buitensporige kosten lijkt er maar een oplossing, laat de farmaceutische industrie voor dure medicijnen aantonen waarom de kosten zo hoog zijn; hebben ze echt zelf de ontwikkeling gedaan? Bij medicijngebruik is er voor patiënten weinig keuze en zijn de consequenties voor de publieke sector.

Heroverweeg de zegeningen van ‘de vrije markt’ in de gezondheidszorg, zoek nieuwe wegen, op internationaal niveau, om de kosten van geneesmiddelen op een aanvaardbaar niveau te brengen. En evalueer of ethische en politieke overwegingen in verleden en heden geen mede-oorzaak zijn van ontstane problemen

Hans Galjaard is emeritus hoogleraar Humane Genetica aan de Erasmus Universiteit.Volg het debat over (te) dure medicijnen op nrc.nl/medicijnprijzen. Bekijk daar ook de video ‘Waarom zijn medicijnen zo duur?’