Genetische therapie geneest afweer

Bij muizen is een verwoestende, blaarvormende autoimmuunziekte met immuuntherapie genezen. De muizen leden aan een ‘menselijke’ vorm van de autoimmuunziekte pemphigus vulgaris. Met het experiment is aangetoond dat autoimmuunziekten heel gericht, door genetische manipulatie van het afweersysteem van de patiënt, in principe te genezen zouden zijn, schrijven de onderzoekers van de University of Philadelphia in een donderdag verschenen artikel in Science. Toepassing op mensen is nog ver weg.

Autoimmuunziekten ontstaan als de afweer zich richt tegen cellen en organen in het eigen lichaam. Dat hoort niet. In principe ‘leert’ het afweersysteem aan het begin van het leven het verschil tussen vreemde stoffen en lichaamseigen weefsel.

Er zijn veel verschillende autoimmuunziekten. Bij pemphigus vulgaris ontstaan blaren, vooral in de mond en slokdarm, door een afweerreactie tegen een eiwit dat huidcellen aan elkaar bindt. Dit onderzoek was bedoeld om een methode te ontwikkelen waarmee op de lange termijn misschien veel meer autoimmuunziekten kunnen worden bestreden.

Het is moeilijk om alleen de gespecialiseerde afweercellen (B-cellen) die autoimmuunziekten veroorzaken stil te leggen. Ieder mens heeft honderdduizenden verschillende B-cellen. Medicijnen tegen autoimmuunziekten leggen tot nu toe alle B-cellen stil. Dat is ook weer ongezond. De onderzoekers veranderden met genmanipulatie andere afweercellen (T-cellen) zodat die alleen de ziekteveroorzakende B-cel uitschakelen. Dat is gelukt.