Test taaislijmmiddel op kweekdarm is geslaagd

Met medicijnexperimenten op kleine, in laboratoriumschaaltjes groeiende stukjes darm (organoïden) van 37 patiënten met taaislijmziekte is geprobeerd of een bepaalde medicijncombinatie bij de patiënt zal werken. Dat is gelukt, schrijven Nederlandse onderzoekers, vooral van het UMC Utrecht, in een woensdag verschenen publicatie in Science Translational Medicine. De organoïden zijn ontwikkeld op het Utrechtse Hubrecht Instituut van stamcelbioloog Hans Clevers.

Taaislijmziekte (of cystische fibrose, CF) is een erfelijke ziekte. Eén op de bijna 5.000 Nederlandse baby’s wordt met de ziekte geboren. De slijmvliezen van de patiënten produceren te dik slijm, waardoor ze vaak spijsverteringsproblemen en levensbedreigende luchtweginfecties hebben.

Er zijn inmiddels bijna 2.000 ziekmakende mutaties in en rond het CF-gen gevonden. Hoe ziek iemand daarvan wordt ligt ook aan mutaties in andere genen, zo staat inmiddels vast. Er zijn peperdure medicijnen in ontwikkeling die op één of meerdere mutaties worden getest, maar die misschien ook wel op andere mutaties werken. Twee van de 37 patiënten met een zeldzame mutatie hadden baat bij een combinatie van twee nieuwe taaislijmziektemedicijnen, die niet voor hun mutaties was ontwikkeld.