De acht stappen naar veel te dure pillen

Volksgezondheid Een medicijn komt haast vanzelf het verzekerd pakket in. Ook als het heel duur is en eigenlijk niet goed werkt. Is daar nou niks aan te doen? Woensdag praat de Kamer erover.

Illustratie Aron Vellekoop

Aan de zelfrijdende auto wordt nog gewerkt, maar het geneesmiddel dat zelfstandig zijn weg vindt bestaat al lang. Als een medicijn eenmaal voor de Europese Unie (EU) is goedgekeurd, stroomt het haast vanzelf in het verzekerd pakket in Nederland. Ook als het heel duur is en ook als het misschien niet zo goed werkt.

Dat begint pijn te doen, nu nieuwe geneesmiddelen voor bijvoorbeeld kanker en zeldzame ziekten onbetaalbaar dreigen te worden. Minister Schippers (Volksgezondheid, VVD) sloeg onlangs dan ook alarm in een lange brief aan de Tweede Kamer.

Woensdag praat de Kamer over haar ‘visie’, die Schippers ook uitdraagt nu Nederland EU-voorzitter is. De afgelopen weken betoonde Schippers zich in tv-optredens al de kampioen van het goedkope geneesmiddel.

„Het is heel goed dat Schippers dit zo oppakt”, zegt Kamerlid Hanke Bruins Slot (CDA). „Wij vragen ons alleen af of Schippers wel alle sleutels in haar gereedschapskist gebruikt.” Die twijfel leeft ook bij zorgverleners en maatschappelijke organisaties die voor dit artikel zijn geconsulteerd.

De grote vraag is wat Schippers kan doen aan de automatische instroom van medicijnen. Want het ogenschijnlijk ‘zelfvarende’ geneesmiddel is in werkelijkheid meer een radiografisch bestuurbaar bootje. Dat bootje loodsen farmaceutische fabrikanten door een reeks van sluizen. Die sluizen kun je veel beter dan nu hun werk laten doen. Hoe? Dat is te lezen in onderstaande stellingen. Deze zijn voorgelegd aan Kamerlid Bruins Slot, die niet overal op reageert („ik heb vooral aanvullingen”) en haar collega-Kamerlid Arno Rutte (VVD).

Illustratie Studio NRC / Fokke Gerritsma

Zo werken de sluizen. Illustratie Studio NRC / Fokke Gerritsma

Sluis 1 | Het laboratorium

Medische onderzoekers maken veelbelovende moleculen in een laboratorium van een universiteit; dat gebeurt synthetisch, maar steeds vaker door die te kweken uit celmateriaal. De meeste moleculen doen niet veel, maar soms is er ineens een molecuul dat werkzaam lijkt bij een (onderdeel van een) ziekte: dit kan een geneesmiddel worden. Het grootste deel van van dit fundamentele onderzoek wordt betaald door de overheid dan wel non-profitorganisaties, niet door de industrie.

Stelling: De subsidiegevers kunnen veel strengere eisen stellen aan het delen van kennis. Als een onderzoek een middel oplevert, moet dit gemaakt kunnen worden door meerdere – concurrerende – partijen.

Kamerlid Arno Rutte (VVD): „Met de patentwetgeving kun je octrooihouders in principe dwingen om sublicenties af te geven aan andere partijen. In de praktijk gebeurt dit niet bij medicijnen; we zouden in de EU eens moeten kijken hoe we dat wel kunnen organiseren.”

Sluis 2 | Het octrooi

De onderzoekers vragen octrooi aan op het werkzame molecuul, waarmee mogelijk een medicijn kan worden gemaakt. Daarmee wordt wettelijk vastgelegd dat zij de intellectuele eigenaar zijn en straks ook de opbrengsten zullen krijgen als het medicijn een succes wordt.
Het patent wordt doorgaans verkocht aan een fabrikant, die vervolgens betaalt voor de ontwikkeling van het geneesmiddel. Patenten geven de fabrikant een monopolie voor vele jaren. Een patent wordt vaak kunstmatig verlengd door een middel te koppelen aan een nieuwe toedieningsvorm, zoals een pil in plaats van een infuus: het secundary patenting. De EU-wetgeving geeft fabrikanten van middelen voor zeldzame ziekten, de zogeheten ‘weesgeneesmiddelen’, ook nog marktexclusiviteit.

Stelling: de marktexclusiviteit bij weesgeneesmiddelen en secundary patenting moeten worden geschrapt.

AR: „Als we de marktexclusiviteit schrappen, worden medicijnen voor zeldzame ziekten misschien niet meer ontwikkeld. Aan de andere kant maken fabrikanten misbruik van de wet door steeds voor een middel voor kleine patiëntengroepen octrooi aan te vragen, terwijl het totale aantal patiënten voor het middel te groot is voor een weesgeneesmiddel. Dat moeten we tegengaan. Soms is een nieuwe toedieningsvorm wel degelijk een echte verbetering, daarom zou ik secundary patenting niet willen schrappen. Maar het nodeloos rekken van een patent moeten we tegengaan.”

Kamerlid Hanke Bruins Slot (CDA): „Het misbruik van secundary patenting moet worden beperkt, maar met het TTIP-verdrag wordt dat misschien heel lastig; daarover heb ik verschillende keren vragen gesteld aan Schippers. Om te zorgen dat na afloop van het patent de prijzen echt dalen, moeten we de productie van biosimilars [nagemaakte biologische geneesmiddelen] vergemakkelijken door de EU-regels duidelijker te maken. In Nederland moeten we kijken naar ‘magistrale bereiding’, waarbij een apotheker voor zijn patiënten een geneesmiddel namaakt; dat valt buiten het patent. De Inspectie voor de Gezondheidszorg staat dit niet toe als er een middel in een verpakking beschikbaar is. Zo ontmoedigt een regel een in principe veelbelovend alternatief.”

pillen2

Sluis 3 | Klinisch onderzoek

In klinische onderzoeken wordt gekeken of een medicijn echt werkt. In drie onderzoeken wordt gekeken naar veiligheid, doseringen en effectiviteit. Een geneesmiddel hoeft het niet beter te doen dan een bestaand middel, alleen beter dan een placebo; een nieuw middel voegt daardoor vaak te weinig toe.

Ongeveer de helft van de studies is bovendien twijfelachtig van kwaliteit, leerde onder meer een commentaar van het wetenschappelijk toptijdschrift The Lancet in 2015.

Stelling: een nieuw geneesmiddel zou ook beter moeten presteren dan een bestaand middel. Om fraude tegen te gaan, moeten ruwe onderzoeksdata toegankelijk worden voor toezichthouders en collega-wetenschappers.

AR: „Vergelijkende studies vind ik een interessant idee en het kan zeker helpen tegen de productie van verschillende dure medicijnen die allemaal ongeveer hetzelfde doen (me too-middelen), zoals TNF-alfaremmers (ontstekingsremmers, onder meer gebruikt voor reuma). Wel loop je dan de kans om de concurrentie nog verder te verkleinen, omdat je nog maar één middel toelaat voor een aandoening. Op delen van data ben ik niet tegen, als het maar goed wordt geregeld in de EU.”

Sluis 4 | Registratie

Fabrikanten vragen registratie doorgaans aan bij de European Medicins Agency (EMA). Als de EMA akkoord is, hoeven fabrikanten namelijk in de afzonderlijke lidstaten niet opnieuw om registratie te vragen. In principe mogen artsen het geneesmiddel dan ook al voorschrijven. Dat kan alleen als de fabrikanten het tijdelijk kosteloos verstrekken, omdat de vergoeding dan nog niet is geregeld. Omdat de goedkeuring soms lang op zich laat wachten, mogen fabrikanten ook een niet-geregistreerd middel ter beschikking stellen aan een groep patiënten. Middelen die voorlopig worden toegelaten, moeten worden gevolgd. Dat gebeurt door de fabrikant die zelf registers met patiëntengegevens aanlegt, die zijn gebrekkig. Daardoor blijven ook middelen met twijfelachtige werking in het systeem hangen.

Stelling: De overheid moet betalen voor internationale registers, die per aandoening onafhankelijk worden opgezet door patiënten, artsen en onderzoekers.

HBS: „Het opzetten van registers is een goed idee, als de registers echt onafhankelijk zijn.”

AR: „De EMA zal de kwaliteit van de registers moeten vergroten. Nu zitten in de registers veel gezonde mensen tussen de dertig en veertig die in één keer ziek worden, waardoor je weinig weet van de effecten op mensen van 67 die geleidelijk ziek worden – om maar wat te noemen. Met betere registers kun je ook beter zien wat een middel doet en of het echt wat doet, en vaak ook eerder dan nu.”

pillen

Sluis 5 | Prijsstelling

Pas na registratie stellen fabrikanten de prijs vast. Zij doen dit doorgaans volgens het principe van value based pricing. Anders gezegd: zij vragen net zoveel voor een medicijn als de samenleving wil betalen. Dat is veel, en daarom komen de fabrikanten met een hoge adviesprijs. Overheden en zorgverzekeraars onderhandelen vervolgens met de fabrikanten en uiteindelijk wordt de maximumprijs vastgesteld waarvoor fabrikanten de middelen mogen verkopen aan ziekenhuizen en apotheken. De willingness to pay maakt dat we in principe bereid zijn elke prijs te betalen. Al tien jaar wordt gesproken over QALY’s, ofwel de prijs die een extra gezond levensjaar mag kosten. In het Verenigd Koninkrijk worden middelen met een QALY van meer dan 35.000 pond niet vergoed.

Stelling: om de willingness to pay te verminderen zal de politiek moeten besluiten waar de grens ligt, bijvoorbeeld door een QALY van 80.000 euro als afkappunt te gebruiken.

HBS: „We zijn niet voor QALY’s, omdat we ertegen zijn om een prijs te hangen aan een leven. In het VK geven QALY’s problemen, doordat mensen privé aanvullende verzekeringen afsluiten die wel dure kankermedicijnen vergoeden; zo vergroot je de ongelijkheid in de zorg.”
AR: „Het is goed om een QALY te laten meewegen in een oordeel, maar dan vooral in het gesprek tussen arts en patiënt. Het is een discussie met vele tinten grijs. 300.000 euro voor een kankerbehandeling is veel geld, maar wat anders dan een chronische kwaal die elk jaar 300.000 euro kost.”

Sluis 6 | De vergoeding

In beginsel bepaalt de zorgverzekeraar of een verzekerde recht heeft op een vergoeding via de basisverzekering. Dat is steeds vaker een lastige afweging, omdat specialistische geneesmiddelen, medicijnen die in het ziekenhuis worden gegeven voor bijvoorbeeld kanker, zo snel in prijs stijgen. Als een middel heel erg duur is, komt het Zorginstituut Nederland (ZIN) in beeld. Dat is dé adviseur voor de samenstelling van het verzekerde pakket. ZIN wijst een middel af als het een te groot beslag legt op de zorguitgaven of als baten niet opwegen tegen de (hoge) kosten. De uiteindelijke beslissing over de vergoeding ligt overigens bij de minister van VWS. De minister heeft nog nooit een middel afgewezen omdat het te duur is.

Stelling: het is onvermijdelijk dat de minister een keer een middel afwijst.

AR: „Dat gaat een keer gebeuren. Ik ben blij dat het na lang onderhandelen is gelukt om een aanvaardbare prijs af te spreken voor de effectieve maar dure middelen voor hepatitis C. Het is onvermijdelijk dat dit een keer niet lukt, hoewel ik hoop dat het lukt om het te voorkomen.”

pillen

Sluis 7 | Onderhandelen over de korting

Als de prijs volgens ZIN te hoog is, spreekt de minister doorgaans met de fabrikant een korting af. Dat is onder meer gebeurd met een middel voor een bepaalde vorm van longkanker. De hoogte van de korting is onbekend, waardoor de samenleving niet weet hoeveel we werkelijk betalen voor een middel.

Stelling: de hoogte van de kortingen moet openbaar worden, zodat transparant is wat de samenleving betaalt voor een middel.
HBS: „Ja, in elk geval moeten zorgverzekeraars weten hoe hoog de korting is.”

AR: „Als we transparantie eisen, krijgen we de korting niet – of het medicijn niet; Nederland maakt 2 procent van de wereldmarkt uit. Alleen als we samen met veel andere landen inkopen, kunnen we transparantie eisen.”

Sluis 8 | Voorschrijven

Medisch specialisten schrijven geneesmiddelen voor en mogen dat ook doen voor niet-geregistreerde indicaties. Specialisten werken volgens behandelrichtlijnen van de beroepsgroep, bijvoorbeeld die van de oncologen. Met marketingmiddelen proberen fabrikanten daarom hun middelen in de richtlijn te krijgen. Het transparantieregister is bedoeld om de banden tussen artsen en industrie inzichtelijk te maken maar dekt heel veel relaties niet, bijvoorbeeld niet het geld dat een arts krijgt als hij optreedt als consultant voor een grote klinische trial.

Stelling: het register moet worden uitgebreid tot alle relaties tussen BIG-geregistreerde zorgverleners en de industrie.

HBS: „We zullen het transparantieregister over enige tijd moeten evalueren om te kijken of uitbreiding nodig is.”

AR: „Sommige universitaire medische centra geven op hun website aanvullende informatie over de banden met de industrie. Laten we dit goede gedrag op een of andere manier belonen.”

Reacties via geneesmiddelen@nrc.nl