Bij apen zijn de eerste genbaby’s er al

China experimenteert met menselijke designer-embryo’s, tegen genziekten. Komt er een moratorium?

De eerste twee makaken met gewijzigd DNA door CRISPR-Cas zijn geboren, maakten Chinese onderzoekers in januari 2014 bekend.

In China zijn al menselijke embryo’s gericht genetisch veranderd. Het liep op niks uit, maar als ze echt geboren zouden zijn, waren het designerbaby’s. Het gebeurde op zo’n manier, dat ook hun eventuele kinderen blijvend zouden veranderden. Designerfamilies worden dat.

Na publicatie van het onderzoek, eerder dit jaar (Protein & Cell, 19 juni), klonk een luide roep om een stop op dit soort onderzoek. Of in ieder geval een tijdelijke stop (moratorium), zodat er internationaal de voors en tegens van zogenaamde kiembaangentherapie kunnen worden afgewogen. Het is urgent, omdat er sinds drie jaar een techniek bestaat (CRISPR-Cas), waarmee het lijkt te kunnen. En CRISPR-Cas wordt steeds beter. In veel landen, waaronder Nederland, is het verboden om mensen genetisch blijvend te veranderen.

Die stop op onderzoek kwam er niet, maar vanaf morgen is er wel een ‘top’ over genreparatie bij mensen. Onderzoekers, ethici en beleidmakers discussiëren drie dagen in Washington over blijvende veranderingen aan de erfelijke eigenschappen van levende wezens. Het idee is om een internationale richtlijn te maken.

Gentherapie bestaat al zeker twintig jaar. Dat is het inbrengen van een intact gen in lichaamscellen om erfelijke ziekten te genezen. Met vallen en opstaan (er vielen doden bij experimenten) werkt gentherapie nu tegen een paar zeldzame erfelijke ziekten. Maar kinderen van herstelde patiënten kunnen de ziekte nog krijgen.

Waarom zou je erfelijke ziekten niet voorgoed uit getroffen families bannen? Het zou het einde betekenen van slopende en vaak dodelijke ziekten als taaislijmziekte, hemofilie en verschillende ernstige spierziekten.

Als het daarbij bleef en de techniek was veilig zou de tegenstand snel verdwijnen. Maar de grens tussen ziekte bestrijden en mensen ‘verbeteren’ is onscherp. Sterker nog: er is een groot grijs gebied. Het gaat om ziekten die op late leeftijd ontstaan, om ziekten waarmee goed te leven valt en om lichte (verstandelijke) handicaps.

De CRISPR-Cas-techniek maakt het allemaal heel aantrekkelijk. CRISPR-Cas kan heel gericht genen uitschakelen en vervangen door een verbeterde versie van het gen. De techniek maakte zo snel furore dat er al in oktober een Nobelprijs werd verwacht voor de ontdekkers Emmanuelle Charpentier en Jennifer Doudna. Maar die bleef een jaartje uit.

In Nederland is kiembaangentherapie verboden in de Embryowet. In eerste instantie was die wet zo geschreven dat het verbod rond 2010 zou verdwijnen, maar de (kleine) christelijke partijen gebruikten hun invloed en het kwam er niet van. Er is ook nauwelijks debat over nieuwe gentechnieken in de Nederlandse politieke arena. In het Verenigd Koninkrijk is ie er volop. En in China zijn de experimenten bezig. De bijeenkomst in Washington wordt georganiseerd door Chinese, Amerikaanse en Britse wetenschapsacademies.

Bij embryo’s van apen (makaken) en varkentjes hebben Chinese onderzoekers de techniek met succes toegepast en ook de nakomelingen blijvend veranderd. Maar het Chinese experiment met menselijke embryo’s, dat deze zomer voor internationale ongerustheid zorgde, is eigenlijk mislukt. Het was een poging om het gen voor de erfelijke bloedziekte bèta-thalassemie te repareren in nog eencellige embryo’s. Dat lukte niet best. Al met al moet er nog veel aan de techniek verbeteren voordat echte toepassingen bij mensen mogelijk zijn, schreven de onderzoekers.