Groei is noodzaak voor Big Pharma

Pfizer wil Allergan overnemen voor 150 miljard euro. Zo ontstaat een grotere pot voor onderzoek naar nieuwe bestsellers, die broodnodig zijn.

Wat Big Pharma op de markt brengt, werkt vaak matig, zoals onlangs het antidepressivum paroxetine van GSK.

Voor mensen met de aandoening hepatitis c is er sinds een jaar of twee een medicijn dat uitzonderlijk goed werkt. Meer dan 90 procent van de patiënten knapt op na een of twee therapieën met het middel en lijkt daarna voorgoed genezen van de kwaal die onder meer de lever aantast. Het middel – Sofosbuvir – is zo effectief dat Nederlandse artsen zeggen dat een geneesmiddel echt weer eens een ‘geneesmiddel’ genoemd mag worden.

Dat is heel uitzonderlijk. Ondanks miljardeninvesteringen door de farmaceutische industrie en overheden, ondanks breed uitgemeten ‘doorbraken’ in de medische wetenschap en ondanks almaar stijgende overlevingspercentages onder bijvoorbeeld kankerpatiënten, is de werking van veel nieuwe medicijnen beperkt. De middelen verlengen mensenlevens met maanden en soms jaren, ze verminderen klachten en verzachten de pijn, ze remmen ziekten en dringen die soms terug – maar ze genezen zelden volledig.

De farmaceutische sector, die wereldwijd goed is voor een omzet van ongeveer 1.200 miljard dollar, verkeert dan ook in essentie in een crisis. Big Pharma, zoals de grote farmaceutische concerns wel genoemd worden, maakt nog altijd miljarden dollar per jaar winst en geniet hoge waarderingen op de beurs. Maar Big Pharma heeft al in geen tijden een revolutionair geneesmiddel gemaakt dat in de buurt komt van bijvoorbeeld de eerste antibiotica. Wat Big Pharma wel op de markt brengt, werkt vaak matig of helemaal niet, zoals onlangs bleek met het antidepressivum paroxetine van farmareus GSK.

Teken van onmacht

De fusie- en overnamegolf van de laatste jaren, die zijn voorlopig hoogtepunt lijkt te bereiken met de deal tussen Pfizer en Allergan, is dan ook meer een teken van onmacht dan van macht. Big Pharma-bedrijven klonteren samen om nog grotere geldpotten te hebben voor ‘onderzoek & ontwikkeling’, die nieuwe bestsellers moeten opleveren. Big Pharma legt daarnaast veel geld neer voor kleine bedrijven met veelbelovende medicijnen; zo wil Amgen 1,3 miljard euro betalen voor biotechbedrijf Dezima Pharma.

Dit zijn allemaal pogingen om de torenhoge verwachtingen van beleggers te blijven waarmaken. Die verwachtingen zijn gewekt door decennia van almaar stijgende bedrijfswinsten, waarmee Big Pharma de medische vooruitgang verzilverde. Konden dokters in de jaren zeventig nog weinig doen tegen veel (levensbedreigende) kwalen, in de jaren erna werden veel hart- en vaatziekten bedwongen en verloor kanker de status van een zeker doodvonnis. Dat was onder meer te danken aan de komst van werkzame nieuwe geneesmiddelen.

De opbrengst daarvan wist Big Pharma te optimaliseren. Om te beginnen door het zogeheten value based pricing, oftewel het vragen van zeer hoge prijzen in de wetenschap dat de westerse samenleving in principe bereid is elke prijs te betalen. Daarnaast werden ‘blockbusters’ geschapen door middelen te laten voorschrijven aan steeds weer nieuwe, grote patiëntengroepen. Rond de eeuwwisseling waren cholesterolverlagers en ontstekingsremmers zulke kaskrakers, dat elk bedrijf zijn eigen versie ervan op de markt bracht.

Geen dure merkmedicijnen

Het tij keerde kort erna toen overheden het zogeheten preferentiebeleid invoerden, waarbij bijvoorbeeld Nederland in 2002 besloot om in principe niet meer de dure merkmedicijnen te vergoeden maar alleen goedkope merkloze (generieke) medicijnen met de dezelfde werkzame stof. De opbrengst van geneesmiddelen die uit patent waren, daalden daardoor tot 10 procent van het oorspronkelijke bedrag – of 30 procent in het geval van geneesmiddelen middelen die werden gemaakt uit levend materiaal, de zogeheten biologicals.

Patenten zijn een goede bescherming tegen goedkope concurrentie, maar vijf jaar geleden begonnen heel veel kaskrakers tegelijk hun patent te verliezen. Big Pharma kon die verliezen niet compenseren met nieuwe gepatenteerde medicijnen; het totale aantal registraties liep namelijk terug. De grootste klap viel in het jaar 2013, toen op tientallen veelgebruikte en dure geneesmiddelen het patent verliep.

Deze ‘patent cliff’ is inmiddels gepasseerd, maar op 1 januari verloopt bijvoorbeeld wel het patent op trastuzumab, een veelgebruikt en kostbaar kankermiddel. Trastuzumab is een voorbeeld van ‘personalized medicine’, oftewel een middel dat geschikt is voor een bepaald type patiënt – in dit geval borstkankerpatiënten met de HER2-variant. Trastuzumab brengt het kankerdodend middel de tumor binnen en maakt dat zo veel effectiever.

Dergelijke medicatie opent een heel nieuwe horizon bij de ontwikkeling van kankertherapieën. De aanpak gaat dwars door klassieke diagnoses en therapieën heen; zo wordt trastuzumab ook gebruikt tegen maagkanker. In potentie biedt personalized medicine Big Pharma veel extra omzet en winst, reden waarom alle grote bedrijven hierop wedden en hun onderzoeksafdelingen hiernaar laten speuren.

Maar de praktijk is weerbarstig. Het is wetenschappelijk erg lastig onderzoek, omdat steeds duidelijker wordt dat de individuele verschillen enorm zijn en daarmee het aantal kankervarianten. Met kleine patiëntengroepen is het ook lastig de investeringen terug te verdienen. Om die reden willen farmabedrijven bijvoorbeeld een middel voor bepaalde borstkanker (vaak enkele honderden patiënten per jaar) ook graag laten voorschrijven voor longkanker (al gauw duizenden patiënten per jaar).

De overheden, die de grootste moeite hebben om hun zorguitgaven in de hand houden, staan echter niet te springen om de indicaties voor een middel uit te breiden en de vergoedingen te verveelvoudigen. Het vergt lobbywerk om de autoriteiten in de Verenigde Staten en Europa zover te krijgen. Daarbij kan het handig zijn om heel heel groot zijn.