Recht op zorg, maar niet op elke dure pil

Voor elke zeldzame ziekte een peperduur medicijn vergoeden? Het Zorginstituut waarschuwt. Kijk eerst wat de gezondheidswinst is.

Illustratie Rik van Schagen

Australië doet het niet. Canada, Nieuw-Zeeland en Schotland doen het ook niet, net zomin als Zweden en Wales. Maar Nederland doet het wel. Nederland vergoedt de geneesmiddelen voor alle (120) inwoners met de ziekte van Pompe, een zeldzame stofwisselingsziekte.

Dat kost jaarlijks 400.000 tot 700.000 euro per patiënt, ofwel een slordige 50 miljoen euro per jaar. Dat bedrag loopt dit jaar op tot naar verluidt 70 miljoen euro, doordat de kinderen met Pompe groeien en dus meer medicijn nodig hebben.

Waar een klein land groot in kan zijn, kan je zeggen. Waarin een klein land zich te groot maakt, is de boodschap van het Zorginstituut, het zelfstandig bestuursorgaan dat waarborgt dat iedereen de zorg krijgt waar-ie recht op heeft. In zijn conceptadvies aan minister Schippers (Volksgezondheid, VVD) slaat het instituut alarm over medicijnen voor zeldzame ziekten, zogeheten weesgeneesmiddelen. Zoals het middel voor Pompe of het middel voor de ziekte van Fabry, dat jaarlijks 200.000 euro per patiënt kost.

Want weesgeneesmiddelen komen in een steeds hoger tempo op de markt en zijn kostbaar. Het Zorginstituut meldt dat hun aantal tussen 2006 en 2014 in Nederland is verviervoudigd, tot 43. De uitgaven eraan namen toe van ruim 60 miljoen tot 260 miljoen euro, voor zo’n tienduizend patiënten. Dat is ruim eenderde van de uitgaven aan middelen voor kanker, die jaarlijks bij zo’n honderdduizend mensen wordt vastgesteld. „De toegankelijkheid en betaalbaarheid van weesgeneesmiddelen staan onder druk door de exorbitant hoge prijzen”, schrijft het Zorginstituut.

Daar komt bij dat zelden kan worden vastgesteld hoe effectief dit soort geneesmiddelen is. En dat komt weer doordat de registratie van patiëntengegevens vaak gebrekkig is. Veelal gaat het om chronische ziekten waarbij bepaalde symptomen zich pas na jaren manifesteren.

Het is aannemelijk dat de dure middelen nogal wat patiënten niet echt helpen. Het is zelfs „waarschijnlijk”, schrijft het Zorginstituut, „dat vanwege de hoge kosten per patiënt de kosteneffectiviteit van de behandeling in veel gevallen ongunstig is.”

Doordat de totale zorguitgaven maar weinig mogen stijgen – 1 procent per jaar – gaan de stijgende uitgaven aan soms twijfelachtige weesgeneesmiddelen uiteindelijk ten koste van geneesmiddelen die wel bewezen werking hebben. In de taal van het Zorginstituut: „Bij een gelijkblijvend zorgbudget betekent dit dat opname van interventies met een ongunstige kosteneffectiviteit [bepaalde weesgeneesmiddelen] tot een netto gezondheidsverlies op bevolkingsniveau leidt.” Om die reden zouden bepaalde weesmiddelen eigenlijk niet meer vergoed moeten worden, maar dat „ligt maatschappelijk erg gevoelig”.

Debat doodgeslagen

Dit weet het Zorginstituut uit ervaring. In 2012 pleitte het ervoor de middelen voor Pompe en Fabry uit het verzekerde basispakket te halen, omdat deze te weinig ‘gezondheidswinst’ brengen in verhouding tot de prijs. Een publicitaire storm stak op, waarna minister Schippers besloot de middelen te blijven vergoeden – en een korting afsprak met de fabrikanten.

Het debat over kosteneffectiviteit van geneesmiddelen was daarmee doodgeslagen voor het Zorginstituut er goed en wel mee was begonnen. Maar het moet wél gevoerd worden, concludeert de Nederlandse Zorgautoriteit (NZa) in een recent rapport, om te voorkomen dat geneesmiddelen onbetaalbaar worden.

Het is het Zorginstituut zelf dat, na de wonden te hebben gelikt, het debat in zijn conceptadvies weer voorzichtig aanzwengelt. Dit advies biedt een indringende beschrijving van de almaar aanzwellende stroom weesgeneesmiddelen, die ‘automatisch’ het basispakket invloeien. Dat automatisme is onlosmakelijk verbonden met de manier waarop de ontwikkeling en toelating van weesgeneesmiddelen zijn geregeld in de Europese Unie (EU) én in Nederland.

De EU introduceerde begin deze eeuw speciale wetgeving voor weesgeneesmiddelen, om fabrikanten te stimuleren medicijnen te maken voor zeldzame ziekten. Wie een weesgeneesmiddel maakt, krijgt niet alleen patentbescherming, maar tien jaar lang ook bescherming tegen concurrentie – en hij mag de verkoopprijs grotendeels zelf bepalen. De European Medicines Authority (EMA) toetst wel de veiligheid van een nieuw middel, maar slechts beperkt de effectiviteit.

Veel landen wachten daarom enkele jaren praktijkervaring af voor ze een weesgeneesmiddel vergoeden. In Nederland wordt een middel meteen ‘voorwaardelijk’ toegelaten. Het kan in principe worden geschrapt als het niet blijkt te werken – maar dat gebeurt in de praktijk niet.

Weesgeneesmiddelen vallen bovendien zelden onder onder het Geneesmiddelen Vergoedingssysteem (GVS), waarover het Zorginstituut adviseert. De middelen vallen doorgaans onder de specialistische zorg in het ziekenhuis. Daarover brengt het Zorginstituut slechts incidenteel advies uit. Is er voor een middel geen alternatief, en dat is bij weesgeneesmiddelen meestal het geval, dan wordt het vergoed – tegen bijna elke prijs.

Dit mechanisme wordt onbetaalbaar, nu Big Pharma zich vol op de weesgeneesmiddelen heeft gestort. Er zijn naar schatting 6.000 tot 8.000 zeldzame ziekten, waaraan in Nederland een kleine miljoen mensen lijden. De criteria zijn zo ruim – een ziekte is zeldzaam als die voorkomt bij een op de tweeduizend Europeanen – dat één ‘zeldzame ziekte’ in Nederland ruim 8.000 patiënten kan hebben. Zelfs een paar honderd patiënten maal een paar ton per jaar betekent al gauw honderd miljoen euro voor een nieuw geneesmiddel. Terwijl de totale uitgaven aan medicijnen nu ongeveer 1,5 miljard euro bedragen.

Sluiswachters

Om de dreigende toestroom van onbetaalbare middelen te bedwingen, werpt het Zorginstituut geen dam op: het huidige systeem om het zorgpakket te beheren blijft ongewijzigd. Het conceptadvies biedt wel een bouwtekening voor een sluis om de toestroom beter te in de hand te houden. Onderdeel ervan is het opzetten en verbeteren van registers met gegevens van patiënten met een zeldzame ziekte. Een ander onderdeel is criteria vaststellen waaraan een patiënt moet voldoen om in aanmerking te komen voor een geneesmiddel (startcriteria) en voorwaarden bepalen waaronder een behandeling wordt gestaakt (stopcriteria).

De belangrijkste sluiswachters worden op te richten indicatiecommissies. Daarin krijgen naast inhoudelijke experts – doorgaans medisch specialisten – ook onafhankelijke deskundigen als apothekers en methodologen een plek. De commissies helpen criteria te ontwikkelen en ze beoordelen of bij een individuele patiënt een behandeling moet worden gestart of gestaakt. Ze evalueren ook het praktijkgebruik van weesgeneesmiddelen en rapporteren daarover aan het Zorginstituut.

Bij die rapportage kan „de mate van kosteneffectiviteit een onderdeel zijn”, schrijft het instituut. Het wil ‘kosteneffectiviteit’ bij de beoordeling van weesgeneesmiddelen namelijk nadrukkelijk meewegen. Wel benadrukt het instituut dat kosteneffectiviteit een criterium in de afweging is, niet hét criterium.

Niettemin zal het criterium kosteneffectiviteit zeker op grote maatschappelijke weerstand stuiten, zoals de discussie rond Pompe en Fabry heeft laten zien. Besluiten een middel niet (meer) te vergoeden, beseft het Zorginstituut, betekent namelijk dat „sommige patiënten mogelijk effectieve zorg onthouden wordt.” Dat legt een grote druk op Schippers en de Tweede Kamer, als het advies daar in zijn definitieve vorm landt.

Het legt ook bij voorbaat druk op de commissies – als die er komen. De experts zullen met argusogen worden gevolgd door patiëntenverenigingen en elke afwijzing van een weesgeneesmiddel zal breed worden uitgemeten in de media. „In de zorg is het gebruik van kosteneffectiviteit omstreden”, signaleert het Zorginstituut. Toch vindt het bestuursorgaan het „niet ethisch verantwoord” dit vraagstuk uit de weg te gaan. Anders leidt dit er uiteindelijk toe dat „kosteneffectieve zorg wordt verdrongen door niet- en minder kosteneffectieve zorg”.