Een knap en peperduur cholesterolmiddel

Maar liefst drie fabrikanten komen met een effectieve biotechnologische cholesterolverlager. Met één enorm nadeel: de prijs.

Er is een nieuw cholesterolverlagend medicijn in aantocht. Het is een biotechnologisch middel, een monoklonaal antilichaam. Erg duur. Een jaar behandeling – met iedere twee weken een injectie – gaat 6.500 tot 11.000 euro kosten, schatte blogger Gregory Curfman vorige maand op het Harvard Health Blog.

Vergelijk dat met de ongeveer 45 euro per jaar voor een jaar lang dagelijks een simvastatinepilletje. Dat is de meestgebruikte cholersterolverlager in Nederland. Ruim een miljoen mensen slikken het.

Wie gaat dat nieuwe medicijn gebruiken? Wie schrijft het voor? Welke verzekeraar vergoedt het? Het zijn vragen die dit najaar, als de registratieprocedure is afgerond, emoties hoog op laten lopen.

Die nieuwe cholesterolverlagers heten PCSK9-remmers. Ze blokkeren de werking van het enzym PCSK9. Als dat enzym niet werkt breekt de lever sneller het in bloed meestromende LDL-cholesterol af. De concentraties halveren ongeveer. En dat is veel beter dan de bestaande cholesterolverlagers die het LDL bij de meeste mensen 15 tot 40 procent verlagen.

LDL is het ‘slechte’ cholesterol. Te veel LDL in het bloed bevordert aderverkalking (artherosclerose), waardoor slagaders dichtslibben en hartaanvallen en beroertes kunnen ontstaan.

Ondanks die verwachte hoge prijs en onzekere patiëntenaantallen stomen drie farmaceutische fabrikanten met hun eigen PCSK9-remmer richting medicijnmarkt. Het moet gezegd: naast kritische zijn er ook laaiend enthousiaste commentatoren. Die schrijven dat eenvijfde van de mensen die statines slikken daar hun cholesterol niet genoeg mee omlaag krijgen. Of dat de spierproblemen die statines veroorzaken toch veel wijdverbreider zijn dan artsen tot nu toe toegaven.

Die PCSK9-remmers zijn ook de lievelingen van de genoomonderzoekers die steeds het verwijt krijgen dat al dat genenonderzoek deze eeuw nog niets nuttigs heeft opgeleverd. De PCSK9-remmers zijn ontdekt door genonderzoek bij mensen die van nature een superlaag LDL-gehalte hebben.

De drie die op weg zijn naar de markt heten evolocumab, alirocumab en bococizumab. Hun fabrikanten zijn respectievelijk Amgen, Sanofi en Pfizer. Amgen was lang koploper. In augustus vorig jaar stuurde Amgen het registratiedossier voor zijn biological evolocumab naar de Amerikaanse registratie-autoriteit FDA en korte tijd daarna naar de Europese EMA.

Sanofi diende het registratiedossier voor alirocumab in januari van dit jaar in bij de EMA en de FDA. Het bedrijf kocht voor tientallen miljoenen dollars een snelle registratieprocedure bij de FDA. Beide middelen zouden nu na de zomer op de Amerikaanse markt kunnen komen.

Waarnemers zien met spanning uit naar de reactie van de FDA en EMA. Vorig jaar heeft de FDA kritische vragen gesteld over gemelde bijwerkingen: verwardheid en geheugenproblemen. Ook konden de afzonderlijke onderzoeken onder inmiddels duizenden patiënten nog niets zeggen over het harde eindpunt: daalt de sterfte door deze middelen, of gaat alleen het LDL omlaag? Een meta-analyse van 24 onderzoeken onder ruim 10.000 mensen die gisteren is gepubliceerd in de Annals of Internal Medicine geeft een steuntje in de rug: niet alleen het LDL-gehalte, maar ook de hartaanvallen en de sterftekans halveren ongeveer.