Methode voor simpele gentherapie ontdekt

Utrechtse biologen maken virussen bij gentherapie overbodig.

Kweken van menselijke embryonale stamcellen Foto’s Cell

Via een behandeling die een DNA-veranderend eiwit in een cel loodst, kunnen stamcelbiologen uit Utrecht genetische fouten in een cel repareren. Gisteren publiceerden hoogleraar regeneratieve geneeskunde Niels Geijsen en zijn postdoc Diego D’Astolfo van het Hubrecht Instituut in Utrecht hun vernieuwende methode in het wetenschappelijke blad Cell.

Tot nu toe was het alleen mogelijk menselijke cellen te veranderen door een nieuw stuk DNA in de cel te brengen met een virus dat de cel binnendringt: zogeheten gentherapie. Maar nu hebben Geijsen en D’Astolfo een bijna kinderlijk eenvoudig recept gevonden waarmee zij direct grote moleculen zoals eiwitten in de cel kunnen brengen. Een cocktail van chemische stoffen dwingt cellen eiwitten uit hun omgeving op te nemen.

Dat dit nu met hoge efficiëntie kan, opent heel nieuwe perspectieven. Nu kan bijvoorbeeld een enzym worden ingebracht dat gericht reparaties uitvoert aan het DNA van de cel. „Een procedure van een uurtje”, zegt Geijsen. „Het blijkt een fantastische methode om genen te corrigeren.”

Hoogleraar genoverdracht Rob Hoeben van het Leids Universitair Medisch Centrum, die nog niet van de ontdekking gehoord had, is aan de telefoon voorzichtig positief. „Misschien maakt dit het gebruik van virussen bij gentherapie overbodig”, reageert hij, „Maar zo’n ingreep met een eiwit blijft evengoed gentherapie. En of het met de bestaande gentherapie kan concurreren, zal nog moeten blijken. In ieder geval is de gereedschapskist van de moleculaire biologie weer een stukje groter geworden.”

Geijsen laat in de Cell-publicatie eveneens zien dat hij met zijn nieuwe techniek ook genen in menselijke stamcellen kan uitschakelen of repareren. Door een stamcel van een patiënt met een genetische ziekte te repareren zouden stoornissen in weefsels hersteld kunnen worden.

Het voordeel daarvan is dat er geen vreemd DNA in iemands cellen hoeft te worden ingebouwd, maar dat iemands eigen genen door het DNA ‘bij te knippen’ weer in het gareel kunnen worden gebracht.

Vanuit het Hubrecht Instituut zal binnenkort een bedrijfje worden opgericht dat de technologie verder zal ontwikkelen voor medische toepassingen. De onderzoekers hebben octrooi aangevraagd op hun vinding.