Ook ‘onbewezen’ medicijn verdient soms vergoeding

Medicijnen zonder klassieke bewijslast, voor kinderen of voor zeldzame ziektes, worden niet vergoed. Oneerlijk, schrijven vier medici.

Eind februari meldden de zorgverzekeraars dat ze per 1 maart een aantal speciale bereidingen van geneesmiddelen niet meer zouden vergoeden. Sommige medicijnen werden dan alleen als tablet en niet meer als drank vergoed. Juist kinderen kunnen baat hebben bij een andere vorm van toedienen maar die valt (bij gelijke werkzaamheid) soms buiten de officiële registratie en wordt dan automatisch ‘off label’. Inmiddels is deze maatregel grotendeels teruggedraaid en overleggen de beroepsgroep en zorgverzekeraars hierover.

Meer dan 70 procent van de geneesmiddelen voor kinderen zijn niet officieel geregistreerd voor hun ziekte. Kinderartsen moeten hun toevlucht nemen tot dit zogenaamde off label-gebruik, deels omdat het tot voor kort niet toegestaan was om geneesmiddelenonderzoek bij kinderen te doen. Dat betekent natuurlijk niet dat off label-medicijnen onverantwoord zijn. Het gebruik van het geneesmiddel is over het algemeen volgens de stand van de wetenschap en de praktijk. Voor ‘kindergeneesmiddelen’ is de werkzaamheid vaak duidelijk, maar die is niet voor alle toedieningsvormen even uitgebreid onderzocht.

Prangender wordt de situatie bij off label-gebruik van heel dure medicijnen. Volgens de stand van de wetenschap en de praktijk kunnen ook deze medicijnen, zonder klassieke bewijslast, de beste optie zijn. Maar de kosten ervan (tien- of honderdduizenden euro’s per jaar) zijn voor een patiënt niet op te brengen. Voor veel ziekenhuizen ook niet, zeker niet op grotere schaal en voor langere tijd.

In dat licht is een recente uitspraak van de Hoge Raad heel relevant. Vorig jaar weigerde een zorgverzekeraar het off label-gebruik van een duur medicijn te vergoeden voor een kind met een zeldzame immuunziekte. Volgens de regels van het huidige zorgstelsel was de zorgverzekeraar dat ook niet verplicht, omdat het middel in Nederland niet is geregistreerd voor kinderen met deze zeldzame ziekte. Die registratie is er echter wel voor volwassenen. De Hoge Raad oordeelde dat de verzekeraar in dit soort situaties onder bepaalde voorwaarden toch tot vergoeding moet overgaan.

Het huidige vergoedingsstelsel kraakt. Dat blijkt ook uit de discussie rond een nieuw medicijn voor taaislijmziekte. De ziekte ontstaat door foutjes in het CFTR-gen. Hiervoor is net een nieuw middel op de markt, dat werkt bij 4 procent van de patiënten met specifieke genetische variaties. Het is verschrikkelijk duur: ruim 200.000 euro per patiënt per jaar.

In Nederland wordt het middel alleen vergoed voor patiënten met precies die foutjes in het CFTR-gen waarvoor het getest is. Dat klinkt logisch, maar het heeft vreemde consequenties. Een klein aantal taaislijmziekte-patiënten heeft foutjes op vergelijkbare plekken in het CFTR-gen. Maar die patiënten zijn niet in het onderzoek van de fabrikant meegenomen, bijvoorbeeld omdat de bewuste mutatie erg weinig voorkomt. Voor deze patiënten is het middel niet goedgekeurd en wordt de behandeling dan ook niet vergoed.

Onderzoekers van het UMC Utrecht en het Hubrecht Instituut hebben hier wat op gevonden. Via stamceltechnologie kunnen zij van individuele patiënten weefsel kweken en daarmee testen of een medicijn zal werken. Voor één van onze ‘unieke’ taaislijmziekte-patiënten is dit gebeurd. De test voorspelde eenduidig dat het middel zou werken. Op kosten van het ziekenhuis is de patiënt behandeld en het resultaat was verbluffend. Reeds na een dag merkte hij dat het slijm sterk verdund was. Zijn voedingstoestand en conditie zijn sterk verbeterd en inmiddels draait hij weer mee op het hockeyveld. Desondanks is het Zorg Instituut Nederland niet bereid het middel voor deze patiënt toe te laten.

Kortom, we moeten ons herbezinnen op de vergoeding voor geneesmiddelen. Een belangrijke trend in de geneeskunde zijn medicijnen op maat, die echter per definitie voor kleine aantallen patiënten relevant zijn en vaak bovengemiddeld prijzig. Ons vergoedingsstelsel is niet berekend op de gevolgen van deze wetenschappelijke vooruitgang. Het betekent dat zieke kinderen, patiënten met zeldzame ziekten en patiënten met ziekten waarvoor slimme medicijnen bestaan nu ernstig benadeeld worden.

Dat baart ons zorgen. Wij erkennen de voortdurende spanning tussen vernieuwing van de zorg en betaalbaarheid. Gepersonaliseerde geneeskunde op basis van wetenschappelijk onderbouwde tests zouden onderdeel moeten zijn van het beslisproces omtrent vergoeding van bepaalde geneesmiddelen. Op deze wijze kan, zonder de hulp van onuitvoerbaar cohortonderzoek, op individuele basis besloten worden. Wij menen dat de vergoeding van dure geneesmiddelen voor kinderen hiermee logischer en rechtvaardiger wordt.