Gentherapie pept de afweer op tegen hiv

Nieuwe gentherapie maakt gebruik van de eigen cellen van patiënten // Het aantal afweercellen neemt fors toe

Een nieuwe gentherapie tegen hiv pept de door het virus aangetaste immunologische afweer op. Dat blijkt uit een oriënterend onderzoek door artsen in Philadelphia. Zij behandelden patiënten met lichaamseigen afweercellen die met een genetische ingreep ongevoelig gemaakt waren voor het virus. Bij alle patiënten herstelde de aangetaste afweer zich. Na een week hadden ze drie keer zoveel afweercellen in hun bloed dan aan het begin van de behandeling. Van de behandelde cellen was de helft een klein jaar na de behandeling nog actief. (New England Journal of Medicine, 6 maart).

De therapie borduurt voort op de toevallige ontdekking dat mensen met twee gemuteerde exemplaren van het gen CCR5 immuun zijn voor hiv. Als ze besmet worden, kan het virus niets uitrichten. CCR5 codeert voor één van de twee receptoreiwitten die het virus nodig heeft om T-cellen van het afweersysteem te infecteren. Als een mutatie het eiwit onwerkzaam maakt, kan het virus zich niet vermenigvuldigen en verdwijnt uiteindelijk.

Na deze ontdekking zijn middelen ontwikkeld die de werking van CCR5 blokkeren, maar die werkten niet beter dan de gangbare antivirale therapie. Ook hebben hiv-patiënten het geprobeerd via beenmergtransplantaties met dragers van twee mutaties als donor. Dergelijke donoren zijn echter zeer schaars en er is altijd kans op afstotingsverschijnselen.

In de nieuwe therapie maakten de onderzoekers gebruik van de eigen T-cellen van de patiënten. In het laboratorium knipten ze zorgvuldig 32 basenparen uit het CCR5-gen van deze cellen. Dat was genoeg om het eiwit onwerkzaam te maken. De gemuteerde cellen gaven ze terug aan de patiënten. Eén week later was het aantal T-cellen in hun bloed verdrievoudigd.

Bij zes van de twaalf patiënten werd bovendien de normale antivirale therapie gedurende drie maanden onderbroken. Het virus werd daardoor weer actief, maar dankzij de onaantastbaar gemaakte T-cellen veel minder sterk dan normaal.

    • Huup Dassen