Parkinson vermindert door nieuwe gentherapie

Een nieuwe gentherapie tegen de ziekte van Parkinson heeft de verstoorde motoriek bij de eerste 15 proefpersonen licht tot fors verbeterd. Het effect houdt zeker een jaar aan. Bij vijf van de zes patiënten die al drie jaar geleden zijn behandeld werkt de therapie nog steeds. Het is de eerste gentherapie met een virus dat beter in zenuwcellen groeit, schrijven de Franse en Britse onderzoekers in een vrijdag online gepubliceerd artikel in The Lancet.

Mensen met de ziekte van Parkinson hebben last van bevingen in armen en benen en staan in een karakteristieke, voorovergebogen houding. Ze worden traag en hebben vaak moeite om een beweging te beginnen of te veranderen.

De oorzaak is de teloorgang van hersencellen in een hersenkern die dopamine produceren. Die dopamine is nodig in het hersendeel (het striatum) dat de motoriek regelt. Dopamine is een algemene boodschapperstof. In het motorisch centrum geeft hij zenuwprikkels voor bewegen door.

Het veelgebruikte medicijn levodopa is een voorloperstof van dopamine. In de hersenen wordt het omgezet in dopamine. Na een aantal jaren reageren patiënten vaak niet goed meer op levodopa.

Bij gentherapie wordt een virus genetisch zo verandert dat het genen bevat voor eiwitten die nodig zijn om de ziekte op te heffen. Het virus is genetisch verzwakt zodat het zelf geen ziekte veroorzaakt. Enkele jaren geleden zijn al resultaten van drie eerdere Parkinson-gentherapieën gepubliceerd. Daarbij zijn adenovirussen met verschillende genetische aanpassingen gebruikt. Die therapieën werkten slecht tot matig: adenovirussen vestigen zich niet zo goed in zenuwcellen.

In dit nieuwe experiment is een lentivirus gebruikt, van het Britse bedrijf Oxford BioMedica, waaraan de genen voor drie enzymen zijn toegevoegd. Die enzymen zijn nodig voor de dopamineproductie. Het virus is onder narcose geïnjecteerd in het deel van het striatum waar dopamine voor beweging nodig is.