Veelbelovend Duchennemiddel is toch niet beter dan placebo

Bij de beursintroductie op Wall Street van het Leidse bedrijf Prosensa steeg de koers deze zomer nog met 50 procent. Gisteren kwam de klap.

De koers van het Leidse biotechnologiebedrijf Prosensa op de aandelenbeurs van Wall Street is gisteren met 70 procent gedaald, nadat een veelbelovend medicijn tegen de spierziekte Duchenne in de laatste fase van het onderzoek mislukt bleek.

In het laatste experiment voordat de markttoelating kon worden aangevraagd, heeft het eerste medicijn van Prosensa de verwachtingen niet kunnen waarmaken. In de zogenoemde fase-III-studie bij 186 jongens met Duchenne-spierdystrofie toonde het middel drisapersen zich niet beter dan een nepmiddel.

Dat is een probleem voor Prosensa. Het bedrijf ontwikkelt geavanceerde medicijnen tegen de dodelijke spierziekte, waar de spiercellen al tijdens de kinderleeftijd kapot. Vaak al rond hun tiende komen de patiënten in een rolstoel. De meesten sterven voor hun dertigste. De ziekte treft vooral jongens, doordat het ziekmakende gen op het X-chromosoom ligt.

Prosensa is voortgekomen uit het Leidse UMC. Het bedrijf ontwikkelt medicijnen die ervoor zorgen dat een stukje van een gen waar een ziekmakende mutatie ligt niet wordt afgelezen. Dat moet de ziekte minder ernstig maken. Voor iedere groep mutaties die Duchenne veroorzaakt, ontwerpt Prosensa een medicijn. Er zitten er nog in de pijplijn.

Het eerste medicijn drisapersen (eerder heette het PRO051) doorstond vanaf 2007 met succes de eerste studies bij patiënten. De maat was hoeveel meter ze in zes minuten lopend konden afleggen. Maar in de fase-III-studie onder 186 jongens, waarvan een derde een nepmiddel kreeg, was het verschil nog maar tien meter.

Prosensa is een spin-off van het Leidse UMC. De vakgroep Humane Genetica doet al meer dan tien jaar onderzoek naar het herstellen van defecten op het dna.

In 2002 besloten een aantal initiatiefnemers om die kennis commercieel te exploiteren. Een van de drie was Herman de Boer van Pharma, het bedrijf dat bekend werd met de gekloonde stier Herman.

Na een eerste laboratoriumfase legde GlaxoSmithKline vier jaar geleden 450 miljoen euro in. In ruil voor dit bedrag krijgt de Britse farmareus straks de licentie voor de verkoop van PRO051.

Bestuursvoorzitter Hans Schikan van Prosensa reageert in de Volkskrant teleurgesteld maar heeft de hoop niet opgegeven. „Wij zijn pioniers, dan loop je tegen problemen aan. We moeten kijken wat we hiervan kunnen leren.”

De omzet bedroeg het eerste halfjaar ?4,4 miljoen euro, tegen ?3,2 miljoen euro in 2012. In de eerste zes maanden werd een verlies geboekt van 8,2 miljoen euro, tegen ?5,1 miljoen een jaar eerder.

Eind juni kreeg het bedrijf een notering aan de Amerikaanse technologiebeurs Nasdaq. Prosensa haalde eind juni bijna ?90 miljoen dollar op met de beursgang.

De koers steeg op de eerste beursdag met 50 procent tot ruim 20 dollar. Nadat Prosensa eind vorige week bekend maakte dat het medicijn drisapersen niet aan de verwachtingen voldeed, daalde de koers op Wall Street naar 6,90 dollar.