Veelbelovend Duchennemiddel is toch niet beter dan placebo

Het eerste medicijn van het Leidse biotechnologiebedrijf Prosensa heeft zijn verwachtingen niet waargemaakt in het laatste experiment voordat de markttoelating kon worden aangevraagd. In een fase-III-studie bij 186 jongens met Duchenne spierdystrofie was het middel drisapersen niet beter dan een nepmiddel. Dat maakte het bedrijf afgelopen vrijdag bekend in een persbericht.

Prosensa ontwikkelt geavanceerde medicijnen tegen de dodelijke spierziekte van Duchenne. Bij Duchennepatiënten gaan de spiercellen al tijdens de kinderleeftijd kapot. Vaak al rond hun tiende komen de patiënten in een rolstoel. De meesten sterven voor hun dertigste. De ziekte treft vooral jongens, doordat het ziekmakende gen op het X-chromosoom ligt.

Prosensa is voortgekomen uit het Leidse UMC. Het bedrijf ontwikkelt medicijnen die ervoor zorgen dat een stukje van een gen waar een ziekmakende mutatie ligt niet wordt afgelezen. Dat moet de ziekte minder ernstig maken. Voor iedere groep mutaties die Duchenne veroorzaakt, ontwerpt Prosensa een medicijn. Er zitten er nog in de pijplijn.

Het eerste medicijn drisapersen (eerder heette het PRO051) doorstond vanaf 2007 met succes de eerste studies bij patiënten. De maat was hoeveel meter ze in zes minuten lopend konden afleggen. Maar in de fase-III-studie onder 186 jongens, waarvan een derde een nepmiddel kreeg, was het verschil nog maar tien meter.