Brieven over dure medicijnen voor zeldzame ziekten

Goedkopere behandeling is ook mogelijk: gentherapie

Het conceptadvies van het College voor Zorgverzekeringen om de vergoeding voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe of Fabry te beperken, heeft terecht veel verontwaardiging en angst gewekt (NRC Handelsblad, 31 juli). Het is niet alleen een mensonwaardig advies, maar ook de meest nadelige oplossing.

In de vele reacties is nog niet naar voren gebracht dat er ook een voordelige aanpak mogelijk is, door vaart te zetten achter de ontwikkeling van de behandeling met gentherapie. Alle kennis en instrumenten voor de toepassing bij Pompe en Fabry zijn voorhanden. Met voldoende financiële en morele steun en motivatie van alle betrokkenen kunnen de eerste patiënten binnen een paar jaar worden behandeld.

Als de gentherapie aan de hoge verwachtingen beantwoordt, zal kunnen worden volstaan met een eenmalige interventiebehandeling die niet méér hoeft te gaan kosten dan het bedrag dat nu jaarlijks per patiënt wordt uitgegeven en die bovendien meer gezondheidsvoordelen kan opleveren voor patiënten.

Een goede manier om dit snel te bereiken zou een gezamenlijke inspanning zijn op not-for-profitbasis, waarbij de resultaten direct ten goede komen aan de patiënten.

Stichting Cinderella Therapeutics, Rotterdam

Afdelingshoofd neurologie van het Erasmus Medisch Centrum, Rotterdam

Voorzitter Nederlandse Vereniging voor Gen- & Celtherapie, Rotterdam

Het leven van een Brit is juist meer waard

Met interesse lees ik de discussie over de behandeling van zeldzame ziektes. Het zijn inderdaad moeilijke keuzes. Het gaat alleen te ver om zomaar te beweren dat „cynisch gezegd het leven van een Brit minder waard is dan dat van een Nederlander”.

Stel, een gespecialiseerd ziekenhuis voor de behandeling van de ziekte van Pompe in Nederland heeft per jaar veertig miljoen euro ter beschikking. Het kan hiermee van zo’n honderd patiënten het leven met een jaar verlengen. Een ander ziekenhuis, in het Verenigd Koninkrijk, gespecialiseerd in een andere dodelijke en ook zeldzame ziekte – bijvoorbeeld tuberculose – heeft hetzelfde budget ter beschikking. Dit laatste ziekenhuis kan het leven van duizend patiënten met een jaar verlengen. In het geval van tuberculose is de patiënt met een eenmalige behandeling zelfs gered voor de rest van zijn leven. Honderd jaar tegenover duizend levensjaren – ik zou zeggen dat het leven bij de Britten meer waard is. De keuzes zijn moeilijk, maar laten we wel scherp blijven.

Arts, Bussum

Waar is de solidariteit van de verzekering gebleven?

Hierbij zou ik willen reageren op de berichtgeving over de beperking van de vergoeding van dure medicijnen voor zeldzame ziektes.

Natuurlijk is het verstandig om (dure) medicijnen te beoordelen op kosten en baten. Los hiervan moeten patiënten evenwel worden beschermd tegen irreële claims van de farmaceutische industrie. De besluitvorming over de beperking van de vergoeding is een illustratie dat het solidariteitsbeginsel van de ziektekostenverzekering inmiddels ver weg is geraakt.

Het pijnlijkst vind ik dat dit besluit de topbestuurders van de ziektekostenverzekeraars naar verwachting een extra dikke bonus zal opleveren.

Amsterdam