Wat mag een jaartje langer leven kosten?

Hoeveel mogen medicijnen kosten voor ze te duur worden om te vergoeden? Daarover is nu een advies uitgebracht. Tot grote schrik van de patiënten.

Wetenschapsredacteur & Redacteur Zorg

Rotterdam. Maryze Schoneveld van der Linde (41) schaatste, skiede en fietste vroeger graag. Nu zit ze in een rolstoel en aan de beademing. Op haar achtste werd de ziekte van Pompe* bij haar geconstateerd. Sindsdien is haar spierkracht langzaam achteruitgegaan.

Tot negen jaar geleden, toen een nieuw medicijn op de markt kwam. Een medicijn dat haar leven heeft gered. De kapotte spieren zullen weliswaar nooit meer herstellen, maar de ziekte verergert ook niet meer. Zonder het medicijn had ze nu niet meer geleefd.

Maar straks wordt het medicijn mogelijk niet meer vergoed. Net als de 100 tot 150 andere Nederlandse patiënten met de ziekte van Pompe hoorde Maryze het nieuws op het NOS Journaal. En nog steeds kan ze het niet bevatten. Als ze straks het medicijn niet meer krijgt, zal ze sterven. Binnen een paar jaar. Van over de hele wereld krijgt ze steunbetuigingen van medepatiënten. „In Amerika, in Engeland, zelfs in Iran wordt het medicijn door de overheid vergoed.” Of ze het niet zelf kan betalen? „Ja, als ik de dochter van Bill Gates was.” Jaarlijks kost een patiënt als Maryze tussen de 400.000 en 700.000 euro aan medicijnen en behandelingen.

Te veel, vindt het College van Zorgverzekeringen (CvZ). In een zondag uitgelekt conceptadvies adviseert het College dergelijke medicijnen voor zeldzame ziektes niet meer te vergoeden. De kosten zijn te hoog en de gezondheidswinst te laag. Niet alle patiënten reageren zo uitzonderlijk goed op het medicijn als Maryze. In het rapport staan de harde wetenschappelijke uitkomsten: na vijftien jaar behandelen is de gemiddelde levenswinst drie maanden. En de kwaliteit van leven van de zeventig behandelde patiënten was gelijk aan die van zeventig onbehandelde patiënten.

Wordt het advies opgevolgd door de minister en de Tweede Kamer, dan is het voor het eerst dat in Nederland twee medicijnen die al op de markt zijn op grond van kostenoverwegingen onbereikbaar worden voor patiënten.

Behalve voor het medicijn tegen de ziekte van Pompe gaat het om medicijnen tegen de (eveneens zeldzame) ziekte van Fabry*. Voor twee andere dure medicijnen adviseerde het CvZ al eerder om ze uit het pakket te halen – het medicijn Remicade tegen de huidziekte psoriasis en de darmziekte CU, en het medicijn Xolair tegen ernstige astma – maar daarover „onderhandelen ministerie en CvZ op het ogenblik met fabrikanten”, zegt Martin van de Graaff, secretaris van de Commissie Farmaceutische Hulp van het CvZ. Die commissie beoordeelt de wetenschap, de effectiviteit en de kosten van een medicijn.

Als de minister van Volksgezondheid en de Tweede Kamer het advies van het College van Zorgverzekeringen volgen, en het medicijn uit het basispakket verwijderen, kan dat ook gebeuren met een veertigtal andere dure medicijnen die alleen in ziekenhuizen door medisch specialisten mogen worden voorgeschreven. Die zijn de komende jaren voor een herbeoordeling aan de beurt.

Nu is de vraag natuurlijk: waarom zijn die medicijnen zo duur? Voornamelijk omdat er lange periodes van onderzoek en ontwikkeling aan vooraf gaan. Voor het medicijn voor de ziekte van Pompe bijvoorbeeld zijn eicellen van Chinese hamsters zo genetisch gemanipuleerd dat ze een bepaald menselijk enzym produceren. En de groep patiënten is zo klein dat de investering in onderzoek maar over weinigen kan worden uitgesmeerd. Om die reden is het ook voor patiënten onmogelijk om zich apart te verzekeren voor zo’n medicijn.

In Nederland ontbreekt een harde norm om kosten en baten van een medicijn tegen elkaar af te wegen. In Groot-Brittannië bestaat die al wel. Daar mag een extra levensjaar dankzij een medicijn hooguit 37.000 euro kosten. In 2006 en 2007 adviseerde de Raad voor de Volksgezondheid & Zorg al om in Nederland ook een maximum van 80.000 euro per extra levensjaar vast te stellen (zie kader).Elke patiënt met de milde variant van de ziekte van Pompe kost, naar die maatstaf, uitgesmeerd over een heel leven, ongeveer 15 miljoen euro. „Onacceptabel”, schrijft het CvZ.

De Nederlandse politiek staat nu voor een lastige ethische afweging, zegt Leo Ottes van de Raad voor de Volksgezondheid & Zorg, omdat deze patiënten een gezicht hebben. Zij zijn al ziek. Zonder medicijn worden ze nog zieker of sterven ze zelfs. En ze kunnen het verhaal vertellen op de televisie.

Toch verwacht Ottes dat meer dure medicijnen zullen verdwijnen – of althans niet meer vergoed zullen worden volgens de Zorgverzekeringswet. „De kosten rijzen de pan uit en er moet ergens een grens worden getrokken. Aan de ene kant kun je vragen: heeft iemand met een zeldzame ziekte dan gewoon pech gehad? Aan de andere kant: we kunnen veel ándere behandelingen niet vergoeden als we voor één patiënt zes ton kwijt zijn.”

Aan Fabry en Pompe bijvoorbeeld geeft Nederland elk jaar zo’n 55 miljoen euro uit voor ruim honderd patiënten – gemiddeld zo’n vijf ton per patiënt dus. Alleen voor baby’s met de ernstige vorm van de ziekte van Pompe zou het medicijn volgens het advies beschikbaar moeten blijven. Zonder medicijn overlijdt de helft van die baby’s voor hun eerste verjaardag. Als ze het medicijn krijgen worden ze gemiddeld drie jaar oud. De gemiddelde levenswinst is dan twee jaar na drie jaar behandelen. In Nederland zijn de afgelopen tien jaar negen kleine kinderen behandeld met het medicijn.

Ruim vijf jaar geleden besloot de overheid om dit soort dure medicijnen na vier jaar opnieuw te beoordelen. Tot nu toe werden ze uit een speciale pot betaald, maar dat is in januari van dit jaar veranderd. Ze zitten nu in het verzekerde pakket van de ziektekostenverzekering. In mei besloot minister Schippers (Volksgezondheid, VVD) dat de geplande herbeoordelingen ook direct consequenties hebben voor betaling door de verzekering.

Voor vaccinaties, zegt Leo Ottes, adviseert de Gezondheidsraad al een paar jaar een bedrag van 20.000 euro als maximum voor ieder extra gezond levensjaar dat ermee wordt bereikt. Ottes: „Dat zijn afwegingen die makkelijker zijn, omdat we niet van te voren weten wie eraan zal sterven. Er sterven wel kinderen zonder dat vaccin, maar zij hebben geen gezicht.”

Lees ook het commentaar ‘Veertig jaar behandelen voor twee extra levensjaren’ op opinie, pagina 17.