Zeldzame ziektes worden te duur. Nu Pompe en Fabry. Welke volgt?

Een duur medicijn voor de zeldzame spierziekte van Pompe wordt mogelijk niet meer vergoed. „Ergens moet je een grens trekken.”

Zijn leden zijn geschrokken en sommigen zijn zelfs in paniek, zegt Erik van Uden, van de Vereniging voor Spierziekten. De honderd tot 150 Nederlanders die lijden aan de zeldzame spierziekte van Pompe hoorden gisteravond dat hun medicijn mogelijk niet meer wordt vergoed. Het is te duur (400.000 tot 700.000 euro per jaar per patiënt, een leven lang) en geeft te weinig gezondheidswinst, schrijft het College van Zorgverzekeringen (CvZ) in een conceptadvies. Maar, zegt Van Uden, het medicijn maakt voor zijn individuele leden een groot verschil. Hij zag laatst een puberjongen met Pompe. Die zat in een rolstoel, stond opeens op en zei: „Dankzij het medicijn leer ik lopen.”

Voor het eerst dreigen in Nederland twee medicijnen die al op de markt zijn op grond van kostenoverwegingen onbereikbaar te worden voor patiënten.

Behalve voor het medicijn tegen de ziekte van Pompe gaat het om medicijnen tegen de (zeldzame) ziekte van Fabry. Voor twee andere dure medicijnen adviseerde het CvZ weliswaar eerder ze uit het pakket te halen. Dat zijn Remicade tegen de huidziekte psoriasis en de darmziekte CU, en Xolair tegen ernstige astma. „Maar daarover onderhandelen ministerie en CvZ op het ogenblik met fabrikanten”, zegt Martin van de Graaff, secretaris van de Commissie Farmaceutische Hulp (CFH) van het CvZ. Die commissie beoordeelt de wetenschap, de effectiviteit en de kosten van een medicijn.

Als minister en Tweede Kamer het advies van het College van Zorgverzekeringen in het najaar volgen, en het medicijn uit het basispakket verwijderen, kan dat ook gebeuren met een veertigtal andere dure medicijnen die alleen in ziekenhuizen door medisch specialisten mogen worden voorgeschreven. Die zijn de komende jaren voor een herbeoordeling aan de beurt.

In Nederland ontbreekt een harde norm om kosten en baten tegen elkaar af te wegen. In Groot-Brittannië bestaat die al wel. Daar mag een extra levensjaar dankzij een medicijn hooguit 37.000 euro kosten. Preciezer gaat het om QALY’s (quality adjusted life year). Dat zijn levensjaren waarin ook de kwaliteit van leven is verwerkt. In 2006 en 2007 adviseerde de Raad voor de Volksgezondheid en Zorg om in Nederland een maximum van 80.000 euro voor een QALY vast te stellen. Voor elke patiënt met de milde variant van de ziekte van Pompe kost een QALY 15 miljoen euro. „Onacceptabel”, schrijft het CvZ.

Voor politici zijn dit lastige ethische afwegingen, zegt Leo Ottes, van de Raad voor de Volksgezondheid & Zorg, omdat deze patiënten een gezicht hebben. Zij zijn al ziek. Zonder medicijn worden ze nog zieker of sterven ze zelfs. En ze kunnen het verhaal vertellen op de televisie.

Toch verwacht Ottes dat meer dure medicijnen zullen verdwijnen – of althans niet meer vergoed zullen worden volgens de Zorgverzekeringswet. „De kosten rijzen de pan uit en er moet érgens een grens worden getrokken. Aan de ene kant kun je vragen: heeft iemand met een zeldzame ziekte dan gewoon pech gehad? Aan de andere kant: we kunnen veel ándere behandelingen niet vergoeden als we voor één patiënt zes ton kwijt zijn.”

Aan Fabry en Pompe, bijvoorbeeld, geeft Nederland elk jaar zo’n 55 miljoen euro uit, voor enkele tientallen patiënten. Het zijn allebei ziektes waarbij patiënten door een genetisch defect een belangrijk stofwisselingsenzym missen. Alleen voor baby’s met de ernstige vorm van de ziekte van Pompe blijft het medicijn volgens het advies beschikbaar.

Voor vaccinaties, zegt Ottes, adviseert de Gezondheidsraad al een paar jaar 20.000 euro als maximum voor een QALY. De vraag is bij elk nieuw vaccin hoeveel kinderen ermee gered zullen zijn en of dat de kosten rechtvaardigt. Ottes: „Dat zijn afwegingen die makkelijker zijn omdat het preventieve middelen zijn. We weten niet wie eraan zal sterven. Er sterven wel kinderen, zonder dat vaccin. Alleen hebben zij geen gezicht.”

Commentaar: pagina 2