Gentherapie voor het eerst toegelaten in EU

De Europese geneesmiddelenautoriteit EMA heeft vandaag voor het eerst een vorm van gentherapie op de markt toegelaten. Eerder waren in China en Rusland al gentherapieën goedgekeurd. Maar in westerse landen, die op medisch gebied toonaangevend zijn, gebeurde dit nog nooit.

De EMA bracht vanmiddag een positief advies uit over Glybera, een gentherapie tegen een zeldzame, zeer ernstige stofwisselingsziekte. De therapie is ontwikkeld door het Amsterdamse gentechnologiebedrijf Uniqure (voorheen AMT: Amsterdam Molecular Therapeutics).

Het positieve EMA-advies is waarschijnlijk een voorbode van goedkeuring van meer gentherapieën, omdat nu duidelijk is hoe de productie van de therapie en de behandeling van patiënten veilig geregeld kan worden. De Europese Commissie moet het advies nog overnemen. In de praktijk wijkt de Commissie zelden van een advies af. EU-lidstaten moeten zo’n besluit volgen.

„Dat we dit bereikt hebben, is heel belangrijk voor de patiënten, voor ons bedrijf, en voor de medische wereld”, zegt directeur Jörn Aldag van Uniqure. EMA wilde vooruitlopend op de officiële bekendmaking vanmiddag nog niet reageren.

Tien jaar geleden golden nog grote bezwaren tegen gentherapie, nadat patiënten aan kanker waren overleden na gentherapie. Het gen bleek verkeerd in hun DNA ingebouwd. Het voor Glybera gebruikte virus, dat inmiddels gangbaar is voor gentherapie, kent dat risico niet.

Sinds juni 2011 gaf de EMA driemaal een negatief advies over Glybera. In april van dit jaar vond de autoriteit nog dat de voordelen van de therapie onvoldoende waren aangetoond. Volgens Uniqure was de EMA sterk verdeeld. Na een oproep van de Europese Commissie bracht de EMA het voorstel deze maand weer in stemming, waarna het positieve advies volgde. Het uitstel bracht het bedrijf AMT in financiële problemen. Het ontsloeg de helft van het personeel en maakte een doorstart als Uniqure. Daardoor ligt de productie van Glybera nu stil. Die zal opnieuw worden opgestart.

Glybera is een therapie tegen de zeer zeldzame aangeboren ziekte LPL-deficiëntie. LPL (lipoproteïne lipase) is een enzym dat vetten afbreekt. Bij patiënten hopen vetbolletjes zich op in het bloed. Ze lijden aan ernstige buikpijn en krijgen vaak levensbedreigende alvleesklierontstekingen. Eén op de miljoen mensen lijdt eraan. Tegen LPL-deficiëntie was geen behandeling mogelijk. Glybera is het LPL-gen, ingepakt in een aangepast virus. Patiënten maken door dat gen het LPL-enzym weer zelf. Er zijn tot nu toe 27 patiënten behandeld, in het kader van wetenschappelijk onderzoek.