Extra investering in medicijn spierziekte

Het Leidse biotechbedrijf Prosensa ontwikkelt een medicijn tegen de ziekte van Duchenne. Een durfkapitalist uit de VS investeert er fors in.

Het Leidse biotechbedrijf Prosensa, dat medicijnen ontwikkelt tegen de spierziekte van Duchenne, heeft 23 miljoen euro aan nieuw risicokapitaal opgehaald. De investering komt grotendeels van het Amerikaanse New Enterprise Associates (NEA), dat een van de grotere verstrekkers van durfkapitaal in de VS is met een beheerd vermogen van 11 miljard dollar.

De deal is opmerkelijk omdat NEA voor het eerst durfkapitaal stopt in een Europees biotechbedrijf. „Amerikanen vinden Europa een lastige omgeving om te investeren, zeker nu, ten tijde van de crisis”, zegt Hans Schikan, bestuursvoorzitter van Prosensa. Het Leidse bedrijf krijgt via NEA toegang tot het uitgebreide netwerk van de investeerder, met name in Amerika.

De deal is een lichtpuntje na recente tegenvallers in de Nederlandse biotechsector. Het Amsterdamse bedrijf AMT kreeg vorig jaar oktober geen toestemming om zijn eerste en belangrijkste medicijn – gericht tegen een erfelijke ziekte waarbij vetdeeltjes zich ophopen in het bloed en ontstekingen veroorzaken in de alvleesklier – op de Europese markt te brengen. Vier maanden eerder blies Agendia, eveneens een Amsterdams bedrijf, zijn beoogde beursgang op het allerlaatste moment af. Het bedrijf ontwikkelt diagnostische tests voor kanker.

Dat wil niet zeggen dat er alleen maar tegenvallers zijn. Ondanks dat verstrekkers van risicokapitaal sinds de economische crisis in 2008 terughoudender zijn geworden, slaagde het bedrijf AM Pharma uit Bunnik er vorig jaar september in 29 miljoen euro aan risicokapitaal op te halen. Het bedrijf ontwikkelt een medicijn tegen acuut nierfalen, een ziekte waarbij de nieren het opeens laten afweten.

De 23 miljoen euro die Prosensa nu heeft opgehaald, zal volgens bestuursvoorzitter Schikan vooral worden gebruikt voor de verdere ontwikkeling van de medicijnen die het bedrijf in de pijplijn heeft. Het verst gevorderd zijn de medicijnen tegen de ziekte van Duchenne, een aangeboren ziekte waarbij patiënten het spiereiwit dystrofine niet aanmaken. Spieren raken daardoor beschadigd en gaan uiteindelijk verloren. Patiënten sterven vaak voor hun dertigste levensjaar. In de landen die de diagnostische middelen hebben om de ziekte vast te stellen – vooral westerse landen – zijn er in totaal zo’n 75.000 patiënten met de ziekte van Duchenne, zegt Schikan. De acht verschillende medicijnen die Prosensa ontwikkelt zijn elk gericht op een subgroep van patiënten met een specifieke erfelijke afwijking.

Het verst in ontwikkeling is het proefmedicijn PRO051, bedoeld voor 13 procent van alle patiënten. Prosensa ontwikkelt dit middel samen met het veel grotere Britse farmaconcern GlaxoSmithKline, waarmee in 2009 een grote deal werd gesloten. De waarde ervan kan oplopen tot bijna 500 miljoen euro, als alle gestelde doelen worden gehaald. Eind dit jaar hoopt Schikan de eerste voorlopige resultaten te hebben van de klinische tests. Wereldwijd nemen er circa 300 patiënten aan deel.

Wanneer het eerste medicijn tegen Duchenne op de markt komt, durft Schikan niet te zeggen. Hij wil geen al te hoge verwachtingen wekken. „We krijgen elke week e-mails van ouders die net te horen hebben gekregen dat hun zoon Duchenne heeft, en ons vragen wanneer ons medicijn beschikbaar komt.”