De Uitspraak: kunnen patiënten een bedrijf dwingen een experimenteel middel af te staan?

Kan een farmaceutisch bedrijf worden gedwongen een experimenteel middel te leveren aan ongeneeslijke patiënten bij wie de proef een gunstig effect had?

Met commentaar van NJB-medewerkers Aart Hendriks, hoogleraar gezondheidsrecht in Leiden, Rieme-Jan Tjittes,  cassatieadvocaat en hoogleraar en Koosje van Lessen Kloeke, advocaat en specialist farmaceutisch recht in Rotterdam.

De Zaak.
Twee ongeneeslijk zieke jongens doen mee aan een dubbel blinde test voor een nieuw geneesmiddel. Zij reageren onverwacht gunstig op het middel. Als de test door de fabrikant wordt afgebroken vragen zij het bedrijf het medicijn te blijven leveren. De fabrikant weigert dat, maar biedt de jongens deelname aan een nieuwe proef aan. Omdat niet duidelijk is wanneer dat zal zijn, eisen ze in kort geding hervatting van de verstrekking.

Om welke ziekte en therapie gaat het?
De jongens van 15 en 12 lijden aan de ziekte van Duchenne, die hun spierkracht aantast. Hun levensverwachting is ongeveer 30 jaar. Zij namen deel aan een proef met Ataluren, een geneesmiddel dat getest werd voor duchenne, taaislijmziekte en hemofilie, een bloedstollingsstoornis. De proefpatiënten worden ingedeeld in drie groepen. Eén groep krijgt een nepmiddel (placebo), één groep een lage dosering en een groep een hoge dosering. De beide jongens blijken (achteraf) de hoge dosering te hebben ingenomen.

Waarom breekt de producent de test af?
Op advies van een onafhankelijke commissie in de VS die uit de eerste resultaten concludeerde dat de groep met een hoge dosering gemiddeld geen positieve effecten rapporteerde. Net als de groep met het nepmiddel. Alleen bij lage dosering was er sprake van verbetering. De klinische oorzaak van dat verschil was onduidelijk en daarmee ook de weg naar erkenning. Aangezien inmiddels de hele testgroep een hoge dosering kreeg was stoppen beter.

Hoe verging het de jongens?
Zij kregen een hoge dosering, maar verbeterden juist wel, en ook zienderogen. Zij liepen beter en presteerden beter op school. Ook de verslechtering van de hartfunctie was gestopt. Een verbetering op alle fronten. Het stoppen van het onderzoek is een enorme tegenvaller..

Biedt de wet mogelijkheden?
Wanneer mogen niet erkende, niet toegelaten geneesmiddelen toch worden geleverd? En wel buiten een officieel onderzoek om? De geneesmiddelenwet laat bestellingen toe van artsen die het initiatief nemen voor „eigen, individuele patiënten” van middelen die „onder zijn toezicht of volgens zijn specificaties worden bereid”. Of van middelen die in een andere lidstaat of in een derde land al in de handel zijn. En geneesmiddelen waarmee nog klinische proeven gaande zijn mogen voor ‘schrijnende gevallen’ ter beschikking komen. Dan moeten er nog wel wat voorwaarden zijn vervuld, zoals bijvoorbeeld een officieel artsenverzoek.

Wat zegt de rechter?
Die toetst de feiten van de casus aan de eisen van de wet. Ataluren is niet een middel dat artsen op eigen initiatief volgens eigen recept maken. Het middel is ook niet elders in de handel. Dus dat valt af. Is aan de voorwaarden voor een ‘schrijnend geval’ voldaan? Nee, ook niet. Er is weliswaar een brief van een arts die zegt zo’n verzoek in te willen dienen. Maar niet als de producent niet ‘kan of wil leveren’. Dat verzoek is er niet en dus biedt de wet geen mogelijkheden. De rechter wijst af.

Lees hier de uitspraak (LJ nummer BR 1520).

Reageren? Nuanceren en argumenteren verplicht. Volledige naamsvermelding.