Medicijnenindustrie zonder winstoogmerk

Het Nederlandse Cinderella Therapeutics ontwikkelt medicijnen die grote bedrijven niet winstgevend genoeg vonden.

Overal ter wereld liggen beloftevolle medicijnen ongebruikt op de plank, gedumpt door farmaceutische industrieën die vreesden dat het product nooit winstgevend zou zijn. „Veel onderzoekers hebben in samenwerking met de industrie medicijnen en behandelingen ontwikkeld die zeer veelbelovend waren”, vertelt prof. dr. Dick van Bekkum. „Maar die werden op gegeven moment weggestopt nadat iemand in het management had geoordeeld: ‘Nee, we scheiden er toch mee uit, er zit niet genoeg in voor de aandeelhouders.’”

Zeer frustrerend. Daarom heeft Van Bekkum (85) samen met dr. Huib Vriesendorp (65) een nieuw, onorthodox Nederlands farmaceutisch bedrijf opgericht. Cinderella Therapeutics gaat zulke stiefmedicijnen alsnog testen en, als ze echt goed zijn, aan dokter en patiënt ter beschikking stellen. Zonder winstoogmerk. Cinderella betrekt geen kapitaal van aandeelhouders, maar van filantropen. Het bedrijf beschermt zijn producten niet met patenten.

De beide oprichters waren eind jaren zestig in Leiden en Rotterdam betrokken bij de eerste beenmergtransplantaties ter wereld en deden daarna ervaring op in de farmaceutische industrie en als onderzoeker in ziekenhuizen en aan universiteiten. Hun Cinderella Therapeutics Research BV bestaat nu een half jaar.

Vandaag begint het ‘openbare leven’ van het bedrijf, met een website (www.cinderella-tx.org). Daarop laat Cinderella zien wat het doet (één lopend project; vijf haalbaarheidsonderzoeken). Ook kunnen uitvinders en artsen er hun stiefkindjes aanmelden, geïnteresseerde deskundigen kunnen meedenken en verbeteringen aandragen en filantropen kunnen zich melden om geld te schenken.

Waarom toch weer een nieuw farmaceutisch bedrijf opgericht?

Van Bekkum: „Het grote verschil met andere farmaceutische industrieën is dat we niet de winstgevendheid bestuderen, maar de haalbaarheid. We beoordelen het stiefkind in een kort maar krachtig onderzoek met patiënten.”

Kort? Krachtig?

„Twee, misschien drie jaar mag het duren voor een middel beschikbaar komt. Het gaat om middelen waar vaak al jaren onderzoek aan is gedaan. En als het een middel tegen een tumor is dan moet het binnen korte tijd meer dan 30 procent krimp van de tumor geven. Als het dat niet doet, gooien we het idee weg.”

Het eerste Cinderella-project is een kankermedicijn, een antilichaam met een radioactief element. Het antilichaam is gemaakt om te binden aan het eiwit tenascine C. Sommige tumoren scheiden daarvan tien- tot honderdmaal zo veel uit als gezonde cellen. Het ingespoten antilichaam bindt het radioactieve element aan de tumor. In de loop van een week tot tien dagen komt de straling vrij die de tumor moet doden.

Wie heeft dat ontdekt?

„Er is al meer dan tien jaar aan gewerkt, door Italiaanse en Amerikaanse onderzoekers. In dit geval pakte de industrie het niet op omdat het te ingewikkeld is. We denken dat we na een experiment met 20 patiënten met een bepaalde hersentumor weten of dat lukt.”

Waar gaan jullie dit proberen?

„Dit gaan we doen met de UMC’s in Rotterdam en Groningen.”

Hoe brengen jullie dat middel uiteindelijk op de markt?

„We brengen het niet op de markt, we brengen het naar de patiënt. Cinderella heeft geen markt, Cinderella bedient de patiënt. Dat is een groot verschil.”

Daar moeten we aan wennen. Hoe komt het bij de patiënt?

„We publiceren onmiddellijk alles wat we te weten komen over een middel. Dokters die dat lezen, willen het voor hun patiënten hebben. Patiënten die erover lezen, vragen het aan hun dokter. Iedereen wordt altijd heel hebberig als er een goed middel is. Onze productie besteden we uit.”

Maar dan komt er toch een verbod van een registratieautoriteit als de Amerikaanse FDA of de Europese EMA?

„Nee, iedere arts mag op eigen risico een medicijn of een behandeling voorschrijven. Het gaat om hoog gespecialiseerde zorg, meestal in academisch-medische centra, dus niet iedereen gaat het doen. Een arts kan toestemming vragen aan een medisch-ethische commissie.”

Wat krijgen de uitvinders ervoor?

„Voldoening, hopelijk. Wie met Cinderella werkt staat zijn intellectual properties voor altijd af. Net als mensen die geld steken in Cinderella het voor altijd kwijt zijn.”

En er zijn mensen die willen geven?

„Ja hoor. Geld is niet onze eerste zorg. Door onze manier van werken maken we weinig kosten. Tot nu toe werken mensen gratis voor Cinderella, of not for profit. Belangrijker is dat we op zoek zijn naar een speciaal soort filantropie: katalytische filantropie. De term is eind vorig jaar gemunt, door de Amerikaan Mark Kramer, in het tijdschrift Stanford Social Innovation Review. Het komt erop neer dat we niet alleen geld willen, maar dat de gever meewerkt om dat geld aan zijn doel te laten beantwoorden. Ada Kruisbeek, hoogleraar immunologie aan de Vrije Universiteit en lid van het stichtingsbestuur, noemt het smart money, meedenkend geld. Als we concreet geld nodig hebben, dan zullen we het aan de grote klok hangen. Dan denk ik dat het wel komt. De bankiers die in het stichtingsbestuur zitten, moeten het nog zien, maar ze vinden het wel een goed idee.”