Gentherapie tegen hiv

Voor hiv-geïnfecteerden die dagelijks medicijnen slikken om geen aids te krijgen, is gentherapie in de toekomst misschien een alternatief. Bij een eerste uitgebreide onderzoek in Australië en de Verenigde Staten, bij 74 mensen, kon een aantal proefpersonen de beruchte HAART-medicijnen al een jaar lang laten staan. Het onderzoeksverslag is afgelopen zondag online gepubliceerd door het tijdschrift Nature Medicine.

De gentherapie werd toegepast op bloedstamcellen die eerder bij de patiënt waren afgenomen. Een geselecteerd type bloedstamcel kreeg een extra gen, afkomstig uit een virus dat bij muizen leukemie veroorzaakt. Dat gen codeert voor een RNA-molecuul met enzymwerking (een ribozym). Dat knipt de genen van hiv doormidden.

Uit de gebruikte bloedstamcellen ontstaan verschillende afweercellen (witte bloedcellen), onder andere ook CD4+-cellen. Dat is de cel waarin hiv zich graag vermenigvuldigt. Die cellen gaan daarbij dood. Maar als in die cellen een enzym zit dat de hiv-RNA doormidden knipt, gaat het hiv eraan.

In het experiment werd een ‘echte’ gentherapie vergeleken met een nepgentherapie, een placebobehandeling. De echte gentherapie werkte iets beter en was veilig. Dit experiment was een zogenaamde fase-II-studie waarin veiligheid en dosering nog voorop staan. De onderzoekers hebben al enkele verbeteringen bedacht, maar dit zal altijd een dure, persoonlijke therapie blijven, onbereikbaar voor de meeste hiv-geïnfecteerden in arme landen.

Hoe goed een persoonlijke therapie kan zijn bleek vorige week uit een publicatie in The New England Journal of Medicine. Een hiv-geïnfecteerde die ook leukemie had, kreeg – in principe tegen die leukemie – een transplantatie van bloedstamcellen. Maar de donor van de cellen had een ‘genafwijking’ die een hiv-infectie vrijwel onmogelijk maakt. De donor miste een molecuul dat hiv nodig heeft om een ‘gastheercel’ binnen te kunnen dringen. Anderhalf jaar na die bloedstamceltransplantatie is de patiënt nu vrij van leukemie en hij slikt ook zijn anti-hiv-pillen niet meer.