Gentherapie geneest zicht jongeren met zeldzame oogziekte

Rotterdam. Zes jonge mensen van 17 tot 26 jaar die door een zeldzame erfelijke ziekte vrijwel blind waren, hebben door gentherapie weer iets van hun gezichtsvermogen teruggekregen. Bij één Britse patiënt was de verbetering spectaculair. Die 18-jarige Steven Howarth kwam uitgebreid in de Britse media. Maar eigenlijk was het experiment, waarover de Britse en Amerikaanse groep online in The New England Journal of Medicine publiceerden, bedoeld om de veiligheid van de gentherapie bij mensen te onderzoeken. De therapie blijkt veilig, maar de vijf andere patiënten waren waarschijnlijk al te lang blind om er veel profijt van te hebben. De onderzoekers willen nu kinderen gaan behandelen. De zes patiënten lijden aan Lebers congenitale amaurose. Mensen met die oogziekte zijn vaak vanaf hun geboorte slechtziend en rond hun 35ste blind. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in elf verschillende genen. De zes patiënten hebben een ziekmakend mutatie in het gen RPE65. Britse en Amerikaanse onderzoekers verpakten de niet-ziekmakende vorm van RPE65 in een genetisch gemanipuleerd adenovirus en injecteerden dat achter het netvlies van de patiënten.