Veilig? Of onveilig?

Een biotechnologisch middel tegen een bepaald type leukemie is toegelaten in de VS, maar verboden in de EU. Waar moet je zijn?

Een medicijn dat al vanaf 2000 in de Verenigde Staten op de markt is, blijft verboden in de Europese Unie. Het gaat om een biotechnologisch middel, gemtuzumab ozogamicine. Fabrikant Wyeth verkoopt het onder de merknaam Mylotarg.

In een persbericht van eergisteren zegt de EMEA, de Europese instantie die veiligheid en werking van geneesmiddelen beoordeelt, dat ze een negatief oordeel van september 2007 heeft heroverwogen. En ze blijft bij haar standpunt: Europese patiënten met acute myeloïde leukemie, een veelvoorkomende leukemie bij ouderen, krijgen géén Mylotarg.

Volgens de EMEA is in de uitgevoerde onderzoeken het nut van Mylotarg niet vastgesteld. Het werkte weliswaar bij sommige patiënten, maar misschien is een andere therapie wel beter. Of dat zo is kon de EMEA niet vaststellen, want dat vergelijkende onderzoek heeft Wyeth niet uitgevoerd. Wel heeft Mylotarg vaak forse bijwerkingen, wat dus vooral vervelend is voor de patiënten waarbij het middel niet werkt.

De EMEA had deze week meer nieuws voor AML-patiënten, misschien teleurstellend. Ook het middel lenalidomide – de vernieuwde vorm van het beruchte Softenon – komt niet beschikbaar voor AML-patiënten. Ook hier is er kritiek op het onderzoek naar de werking en de veiligheid. En ook lenalidomide was niet vergeleken met bestaande therapieën.

Het blijft – terugkerend naar Mylotarg – curieus dat de twee registratieautoriteiten – de EMEA en de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) – in tot tegengestelde oordelen komen, op grond van dezelfde onderzoeken. De FDA liet Mylotarg al in 2000 toe voor Amerikaanse patiënten.

Maar wie de documenten over Mylotarg op de FDA-website leest, huivert. Vorig jaar herinnerde de FDA Wyeth er nog aan welke onderzoeken het bedrijf nog moet afronden. Dat zijn de vergelijkingen met andere therapieën die volgens de EMEA ontbreken. En de bijsluiter van Mylotarg begint met een rijtje waarschuwingen. Nu is AML geen prettige kanker. Hij is dodelijk. Maar Mylotarg legt de aanmaak van witte bloedcellen en de afweer stil, kan ernstige overgevoeligheidsreacties veroorzaken, hoge bloeddruk en soms dodelijke longcomplicaties. De afweging tussen nut en schade die zowel FDA als EMEA hebben gemaakt, is moeilijk als de fabrikant kennelijk niet het onderzoek uitvoert dat daarvoor nodig is. De zeldzame AML-patiënt bij wie Mylotarg helpt, kan maar beter in Amerika wonen. De patiënt die alleen maar ziek wordt van de bijwerkingen in zijn laatste levensweken kieze voor Europa. Jammer dat niemand van tevoren weet wie waar moet zijn.

Wim Köhler