GT418 moet 1,6 miljard opbrengen

In de Nederlandse biotechnologische industrie is de grootste deal ooit gesloten.

En dat voor iets waar nog lang niks mee te verdienen is.

Een röntgenfoto van de vergroeide handen van een reumapatiënt. Foto Hollandse Hoogte Nederland, Amsterdam. 01-03-2002 Op een lichtbak in het ziekenhuis hangt een rontgenfoto van de vergroeide handen van een reuma patient. Ziekten. Gezondheidszorg. Foto: Jan Boeve/Hollandse Hoogte. Hollandse Hoogte

De marktverwachtingen voor reumamedicijnen zijn gunstig: door de vergrijzing gaat de 1 tot 2 procent van de bevolking die nu aan de ziekte lijdt zeker toenemen.

Het Belgisch-Nederlandse biotechnologiebedrijf Galapagos richt zich al jaren op het ontwikkelen van een medicijn tegen reuma. Tot op heden had het bedrijf, net als veel andere bedrijven uit de onzekere biotechnologische sector, nog weinig zicht op grote winsten. Tot gisteren, toen bekend werd dat de Amerikaanse farmaciereus Johnson & Johnson (J&J) een recordovereenkomst sloot met Galapagos.

De chronische aandoening reumatoïde artritis, ofwel reuma, wordt gekenmerkt door ernstige gewrichtsontstekingen die kunnen leiden tot invaliditeit. Effectieve bestrijding levert niet alleen veel extra levenskwaliteit, maar bespaart ook zorgkosten.

De standaardbehandeling van reuma gaat met middelen die gewrichtsbeschadiging beperken. Dit zijn vooral ontstekingsremmers, die bijna allemaal per injectie worden toegediend. Ze hebben belangrijke nadelen, legt hoogleraar reumatologie Tom Huizinga van het LUMC, uit: „Niet alleen de ontsteking van gewrichten wordt geremd, maar overal in het lichaam. Met de huidige generatie geneesmiddelen neemt de gehele afweer daardoor af. De kans op het oplopen van een ziekte als tbc is daardoor 200 keer hoger dan bij een gezond mens.” Ondanks de nadelen brachten de drie geregistreerde middelen samen in 2006 zo’n 7 miljard euro op.

Er is dus een grote behoefte aan een middel dat als pil beschikbaar is en zo specifiek mogelijk ingrijpt op het ziekteproces in de gewrichten. Huizinga: „Eigenlijk gebeuren er drie dingen bij reuma: er zijn ontstekingen, de afweer is ontregeld, en de bekleding van de gewrichten gaat woekeren. Galapagos heeft een eiwit gevonden dat een rol speelt bij de ontsteking en bij de woekerende cellen.”

Dat is dan ook de specialisatie van het bedrijf: eiwitten identificeren waarop behandelingen van ziektes kunnen worden gericht. Galapagos beschikt over een grote collectie verbouwde virussen, die een specifiek eiwit aan- of uitschakelen. Deze virussen worden getest op menselijke cellen met een bepaalde ziekte; in het geval van reuma gaat het om de woekerende cellen uit ontstoken gewrichten. De virussen infecteren de cellen, schakelen een eiwit uit en een geautomatiseerde analyse wijst uit of de ziekteactiviteit in de cel vermindert. Zo ja, dan is dat eiwit een doel voor potentiële geneesmiddelen.

Galapagos zet deze expertise in voor andere bedrijven, een van de manieren waarop geld verdiend wordt. Dat geld is nodig voor de andere tak van het bedrijf: het doorontwikkelen van moleculen om een medicijn te ontwerpen. Op reumagebied heeft het bedrijf gezocht naar moleculen die 14 interessante doeleiwitten beïnvloeden.

Medicatie gericht op een van die eiwitten lijkt veelbelovend en is in dierproeven effectiever gebleken dan het meest winstgevende reumamedicijn van dit moment, Enbrel, van Wyeth Pharmaceuticals. Huizinga: „Het eiwit, met codenaam GT418, is op twee gebieden betrokken bij gewrichtsbeschadiging: bij de ontsteking en bij de woekering van cellen. Een middel dat dit eiwit remt, maakt zeker een kans om op de markt te komen.”

Galapagos ontwikkelt een aantal programma’s verder, waaronder het GT418-programma. J&J heeft de optie het op de markt te brengen, als het zover komt. Galapagos ontvangt dan een groot percentage van de winst. Andere programma’s worden volledig bekostigd door J&J. De percentages die Galapagos daarvoor kan ontvangen liggen een stuk lager. Maar het relatief kleine bedrijf heeft J&J’s investeringen nodig. Door beloning voor elk succes dat behaald wordt, kan Galapagos verder met onderzoek. De kosten voor ontwikkeling van een medicijn zijn groot. „Om een molecuul te optimaliseren, zodat het aan alle eisen voor een geneesmiddel voldoet, zijn zo’n tien chemici en biologen twee jaar bezig”, zegt bestuursvoorzitter Onno van de Stolpe van Galapagos.

J&J stapt vroeg in bij een medicijn dat nog jaren verwijderd is van registratie – als het al zover komt. Maar, zegt Huizinga: „Hoe vroeger je instapt, hoe groter het risico, maar hoe groter je winst als het lukt.”

Er is nog een andere kant aan het verhaal. Galapagos heeft voor de moleculen én voor de toepassing van het eiwit GT418 patenten lopen. Dit is interessant voor de farmaceutische industrie. Van de Stolpe: „Veel medicijnen die ontwikkeld worden, zijn varianten op een succesvol medicijn. Wij bieden niet alleen een nieuwe klasse medicijnen, maar ook een die voorlopig niet geïmiteerd zal worden.”

Galapagos verwacht een molecuul van het verst ontwikkelde programma begin 2008 op proefpersonen te kunnen testen. Op zijn vroegst komt het over 5 jaar op de markt.