Studie uitbreiden? Toch niet

Afgelopen zaterdag besloot het jonge Zwitserse farmaceutische bedrijf Actelion een proef met haar medicijn tezosentan onder hartfalenpatiënten fors uit te breiden. Maar op zondag blies het bedrijf het hele onderzoek af.

De zwalkende actie volgde op een interimanalyse van de resultaten, waaruit blijkt dat tezosentan nauwelijks effect heeft, en dat de kans klein is dat voortzetting van de studie wel resultaat op zou leveren.

Zo'n interimanalyse is gebruikelijk. Soms leidt dat tot stopzetten van de studie. Meestal is dan het gewenste effect al bereikt en is het onethisch om de groep patiënten die een nepmiddel slikt nog langer de behandeling met het geteste medicijn te onthouden. Het gebeurt ook wel dat een onderzoek wordt gestopt omdat het geteste medicijn te veel bijwerkingen heeft. Een onafhankelijke Data Safety Monitoring Board vergelijkt tijdens zo'n interimanalyse de medicijnslikkers met de placeboslikkers.

Maar dat voor een studie na zo'n interimanalyse eerst een uitbreiding wordt aangekondigd (in plaats van 1760 patiënten moesten er 2160 aan mee gaan doen), om een dag later toch te worden gestopt, is een geheel nieuwe ontwikkeling.

Het vervroegd stopzetten van een studie wordt vaak bekritiseerd, omdat niet helemaal is uit te sluiten dat een middel pas op termijn effect heeft, of juist weer zijn effect verliest terwijl wel bijwerkingen aan het licht komen. Onderzoek met patiënten is echter peperduur en investeerders staan niet te juichen bij het uitbreiden van een kansloos onderzoek. Op maandag, tenslotte, gaven de bazen van Actelion een perspresentatie waarin ze benadrukten dat de vrijvallende middelen voor andere onderzoeken beschikbaar kwamen.