Gentherapie laat blinde honden zien

Honden die een erfelijke afwijking hebben die hen nagenoeg blind maakt, kunnen na gentherapie weer uitstekend zien, zo blijkt uit proeven van Amerikaanse wetenschappers.

Op de lange termijn biedt dit mogelijk een therapie voor patiënten met de ziekte van Leber, een zeldzame vorm van aangeboren blindheid waar op dit moment nog geen behandeling voor bestaat. Dat schrijven de onderzoekers in het Britse wetenschappelijk tijdschrift Nature Genetics, dat morgen verschijnt.

Het is voor het eerst dat de werking van gentherapie bij erfelijke oogafwijkingen bij grote dieren is aangetoond, nadat al eerder proeven met muizen en ratten waren gedaan. De bouw van hondenogen lijkt meer op die van de mens.

De Amerikanen gebruikten voor hun proeven drie honden van het Briard-ras, die door een mutatie in het RPE65-gen een onvolledig oogeiwit maken. Het RPE65-eiwit is in de lichtgevoelige staafjescellen in het oog verantwoordelijk voor het transport van een vitamine A-achtige stof. Zonder het eiwit gaan de staafjes te gronde en gaat het gezichtsvermogen drastisch achteruit.

Voor de gentherapie gebruikten de onderzoekers een onschadelijk virus, dat het missende RPE65-gen in de retinacellen van de hond bracht. Eén injectie in het het oog volstond. De onderzoekers injecteerden alleen het rechteroog, het andere lieten zij ter controle onbehandeld.

Het resultaat was boven verwachting. Met hun rechteroog zagen de drie behandelde honden weer bijna net zo goed als normaal. Moeiteloos konden zij in het halfduister hun weg vinden door een doolhof, terwijl blinde soortgenoten stil in een hoekje bleven zitten uit angst tegen een muur te lopen.

De onderzoekers hebben nu ook plannen om de gentherapie bij mensen te testen, hoewel ze opmerken dat er eerst aanvullende experimenten nodig zijn om de veiligheid en de effecten op de langere termijn te bepalen. Als de therapie voor de ziekte van Leber werkt, kan het ook uitgebreid worden naar andere degeneratieve oogafwijkingen.