Cellen van cystische fibroselijders door gentherapie genezen

Twee Amerikaanse onderzoeksgroepen (Cell, 21 sept. Nature, 27 sept) hebben in het laboratorium gekweekte cellen van cystische-fibrosepatienten in normaal functionerende cellen verandert. Met behulp van een virus werd het intacte gen in het erfelijk materiaal van de kreupele long- en alvleeskliercellen gebracht. De weg naar gentherapie bij patienten is echter nog lang.

Cystische fibrose is de meestvoorkomende erfelijke ziekte. Een op de 2000 mensen in Europa lijdt er aan. Een jaar geleden werd het gen gevonden dat de oorzaak is. Het codeert voor een eiwit dat in celmembranen ligt en daar het transport van chloride-ionen verzorgt. Door een erfelijk overgedragen fout in de basenvolgorde van het gen ontstaat een kreupel eiwit dat niet meer tot ionentransport in staat is.

Cystische-fibrosepatienten krijgen daardoor te dik slijm. Hun longen raken ermee verstopt en hun spijsvertering is gestoord omdat de alvleesklier niet goed werkt. De meeste patienten overlijden op jonge leeftijd door longziekten.