Zeldzame kankers vragen bijzondere aanpak

Van oudsher delen we kankers in groepen in, meestal gebaseerd op het orgaan waarin ze ontstaan. Longkanker, borstkanker, huidkanker, enzovoort. Maar daarnaast komen ook heel veel zeldzame kankers voor, kankers waarmee per jaar hooguit duizend nieuwe patiënten in Nederland worden gediagnosticeerd. Omdat het zoveel verschillende soorten kanker betreft, gaat het om enorme aantallen patiënten. Eén op de vijf kankerpatiënten lijdt aan een zeldzame kanker.
Die patiënten staan er echt slechter voor. Onderzoek wijst uit dat ze 16 procent meer kans hebben binnen vijf jaar te overlijden dan andere kankerpatiënten. Waarom? Hun ziekte wordt minder goed herkend, ze worden vaak later goed gediagnosticeerd, en er bestaat te weinig kennis van hun ziekte. Nieuwe medicijnen worden in Europa en de VS bovendien pas toegelaten als wetenschappelijk onderzoek bij honderden of duizenden patiënten heeft aangetoond dat ze effectief zijn. Dat kan dus alleen bij veelvoorkomende kankers. Daarvoor zijn de afgelopen vijftien jaar al een kleine zestig nieuwe medicijnen ontwikkeld.

Anders kijken

Natuurlijk willen we graag studies doen met nieuwe medicijnen voor zeldzame kankers. Maar dat is niet altijd mogelijk, zelfs niet als we samenwerken met heel Europa. Voor mensen die lijden aan een zeldzame kanker, kunnen we alleen stappen zetten als we op een andere manier naar patiënten en kankers kijken, en op een andere wijze tot de conclusie komen dat een medicijn werkt. Als we tumoren van zeldzame kankers ontrafelen, zien we soms overeenkomsten met veelvoorkomende kankers. Bij speekselklierkanker bijvoorbeeld zien we op cellen eiwitten die we ook aantreffen bij borstkanker. De afgelopen jaren hebben we zeven patiënten met deze ziekte behandeld met het nieuwe medicijn voor borstkanker. Vijf van hen reageerden daar heel goed op. Ze zijn opgeknapt.
Het probleem is echter dat die aanpak vanwege de doorgaans hoge kosten veel tijd en energie vergt. Een behandeling kost soms wel een ton per jaar. Zorgverzekeraars weigeren die te vergoeden met het argument dat de medicijnen niet zijn toegelaten voor dergelijke patiënten omdat hun werking niet met zo’n diepgravende studie is aangetoond.
Tot op heden waren sommige farmaceuten uiteindelijk bereid zo’n geneesmiddel tegen een gereduceerde prijs ter beschikking te stellen, maar dat eist elke keer opnieuw veel tijd. En tijd is kostbaar voor deze patiënten.

Samen aanpakken

We zouden het probleem gezamenlijk aan moeten pakken: zorgaanbieders, verzekeraars en farmaceuten. Hoe? In het Radboudumc kijken we in een moleculair tumor board, waarin allerlei specialisten zitten, of een bepaalde behandeling voor een patiënt met een zeldzame kanker zinvol is. Als die board tot de conclusie komt dat een specifiek geneesmiddel zou kunnen werken, zouden farmaceuten dat middel drie maanden om niet beschikbaar kunnen stellen. En als de board constateert dat het effect heeft, zou de verzekeraar het kunnen vergoeden.
Een dergelijke werkwijze zou een werkelijke win-winsituatie voor alle betrokkenen creëren. Voorwaarde is alleen dat we alles rond diagnose, behandeling en resultaten zorgvuldig vastleggen en die gegevens wereldwijd met alle belanghebbenden delen. Het spreekt voor zich dat patiënten blij zijn als een behandeling aanslaat. Dat geldt ook voor behandelaars.
Ook farmaceuten hechten aan snelle toegang tot nieuwe geneesmiddelen voor patiënten die ze nodig hebben. Hun medicijnen zouden vaker gebruikt en vergoed worden, plus dat op die manier kan worden aangetoond dat hun middelen werken bij sommige zeldzame kankers.
Nu de zorgverzekeraars nog. Gelukkig beginnen ook zij in te zien, dat deze andere manier van werken patiënten met een zeldzame kanker nog vele goede jaren kan bieden.
Carla van Herpen heeft geen zakelijke relatie met Roche.

XTR branded content is de commerciële content op nrc.nl. De inhoud valt buiten de verantwoordelijkheid van de redactie van NRC.