Branded Content
Branded Content XTR Branded Content is de commerciële content op nrc.nl. De inhoud valt buiten de redactionele verantwoordelijkheid van NRC Media.

De weg naar een effectief en veilig geneesmiddel

De ontwikkeling van een nieuw medicijn duurt lang, tien tot twaalf jaar. Hieronder staan de stappen die een nieuw medicijn moet doorlopen, voordat het op de markt verschijnt.

Onderweg zijn er veel hobbels en risico’s waarmee farmaceuten te maken kunnen krijgen bij de ontwikkeling van een nieuw medicijn. Ook de registratie is een ingewikkeld en langdurig proces. Na de registratie bij de EMA, het Europees Geneesmiddelen Agentschap dat in 2019 van Londen naar Amsterdam verhuist, moeten in elk land afzonderlijk met verzekeraars afspraken gemaakt worden over de vergoeding. Daardoor duurt het lang voor patiënten toegang hebben tot nieuwe medicijnen waarvan effectiviteit en veiligheid zijn gewaarborgd.

Onderzoek

Wetenschappelijk onderzoek naar de oorzaak en de gevolgen van een aandoening leidt soms tot inzichten voor potentiële geneesmiddelen. Die worden eerst uitgebreid in het lab getest met cellen, computermodellen en geïsoleerde weefsels. Het overgrote deel valt af.

Preklinische test

Werkzame stoffen die potentie tonen, worden uiteindelijk getest op dierlijke cellen en proefdieren om nog beter te begrijpen hoe ze werken en wat de mogelijke bijwerkingen zijn. Ook wordt nagedacht over het productieproces. Er blijft één of een klein aantal kandidaat-medicijnen over voor klinisch onderzoek.

Fase I: gezonde vrijwilligers

Om toegelaten te worden als medicijn, moeten middelen uitgebreid worden getest bij mensen. Tijdens fase 1 van het klinisch onderzoek wordt het middel bij maximaal 100 gezonde vrijwilligers getest op veiligheid. Hoe is de werking en wat is een veilige dosering?

Fase II: test op patiënten

Tijdens fase II is het zover: de potentiële geneesmiddelen worden getest op patiënten. Binnen een groep van 100 tot 500 patiënten krijgt een deel van hen het nieuwe middel en een ander deel een placebo of een ander geneesmiddel. Alle bijwerkingen worden verzameld en er wordt dan vooral gekeken hoe effectief het middel is.

Fase III: Uitbreiding patiëntengroep

Het kandidaat-medicijn wordt op grote schaal getest, in een veel grotere groep patiënten in ziekenhuizen wereldwijd. Hoe is het gebruik in de praktijk, zijn er mogelijke interacties met andere middelen. Bijwerkingen worden verder aangevuld.

Officiële registratie

Wetenschappers van het Europese en Amerikaanse geneesmiddelenagentschap beoordelen de gegevens van alle onderzochte fases. Pas als zij het middel als veilig en effectief beoordelen, kan het medicijn officieel geregistreerd worden en kunnen patiënten het gebruiken.

Genetische mutaties centraal

We leren steeds meer over het menselijke genoom en de rol van genetische mutaties in het proces van ziekte en behandeling. Dat biedt kansen om middelen die al geregistreerd zijn breder in te zetten, voor andere aandoeningen of andere vormen van kanker. Nu zou daarvoor het gehele, meerjarige ontwikkelproces doorlopen moeten worden, maar hopelijk kan het binnenkort sneller. Nu al lopen innovatieve projecten zoals de DRUP-studie van het Center for Personalized Cancer Therapy. Hierin wordt bekeken of uitbehandelde kankerpatiënten baat hebben bij een targeted middel voor een andere kankersoort.

Real world data

Met nieuwe computersystemen is het mogelijk om al aan het begin van de ontwikkeling van medicijnen grotere hoeveelheden bestaande data mee te nemen (real world data). Bij een nieuw middel tegen borstkanker bijvoorbeeld kunnen data over alle bestaande middelen tegen borstkanker worden geanalyseerd. Dat helpt onderzoekers om met steeds meer zekerheid te voorspellen hoe een middel zal werken, al vóór klinisch onderzoek. Nu worden alleen de data van deelnemers aan klinische onderzoeken meegenomen in de beoordeling van een nieuw geneesmiddel. Het proces kan sneller en doeltreffender worden als ook de data van alle andere patiënten wereldwijd meetellen.

Precision medicine

Het DNA-profiel biedt belangrijke informatie over erfelijke eigenschappen. Het volledig uitlezen van dit profiel kan ook helpen om voorspellingen te doen over het al dan niet aanslaan van geneesmiddelen bij een individuele patiënt. Zo wordt medicijngebruik effectiever en krijgt de patiënt de behandeling die het beste bij hem past.
Tekst: Karen Jochems